BAAR, Suisse, 24 février 2022 /PRNewswire/ — Orpha Labs AG, société biopharmaceutique de recherche clinique axée sur les maladies dont les traitements ne sont pas disponibles, a annoncé aujourd’hui le lancement de l’essai de phase III avec ORL-101 chez des patients souffrant d’un Déficit d’Adhésion Leucocytaire de type II (« DAL-II »). Orpha Labs AG collabore avec les chercheurs pour faire passer les patients d’une étude à usage compassionnel lancée l’année dernière à cette étude de phase III.
« Les données obtenues dans le cadre du programme à usage compassionnel ont été un guide précieux pour nos activités de développement clinique à un stade avancé. Nous sommes impatients de recruter des patients DAL-II dans notre étude de phase III et d’initier une soumission progressive de DDN aux États-Unis. » a déclaré le Dr. Alp Bugra Basat, fondateur et directeur général d’Orpha Labs AG. « Une étape très importante pour les patients DAL-II et leurs soignants. Je suis très enthousiasmé par cette évolution », a déclaré le Dr Amos Etzioni, professeur émérite de pédiatrie et d’immunologie à la Faculté de médecine de Rappaport et président du Conseil consultatif scientifique d’Orpha Labs AG.
Orpha Labs AG a obtenu la désignation de Maladie Pédiatrique Rare par la Food and Drug Administration (FDA) américaine pour ORL-101 qui est en cours d’investigation pour le traitement du DAL II. Si une demande de drogue nouvelle (DDN) est approuvée pour le traitement du DAL-II par ORL-101, Orpha Labs AG est en droit de recevoir un Bon d’Examen Prioritaire (BEP) de la FDA. Un BEP peut être utilisé pour obtenir un examen prioritaire pour toute demande de commercialisation subséquente. En outre, la FDA a accordé une désignation de Médicament Orphelin à ORL-101 pour cette indication, ce qui lui assurera une exclusivité de commercialisation de sept (7) ans après son approbation. Orpha Labs AG a également reçu une désignation fast-track de la FDA, ce qui pourrait accélérer le processus de développement et d’approbation d’ORL-101 pour le traitement du DAL-II.
Pour de plus amples renseignements sur l’essai de phase III, visitez orphalabs.com.
À propos de ORL-101
ORL-101 est un fucose en L de qualité pharmaceutique expérimental fabriqué conformément aux Bonnes Pratiques de Fabrication actuelles (BPF). On pense que l’ORL-101 agit en améliorant la fucosylation de diverses glycoprotéines de la membrane plasmique, y compris les ligands de la sélectine E et P.
À propos du Déficit d’Adhésion Leucocytaire de type II (DAL-II)
Le DAL-II (OMIM # 266265) est une immunodéficience primaire autosomique récessive caractérisée par une altération de la motilité des leucocytes et un retard de développement neurologique modéré à sévère. Il a été démontré que l’anomalie génétique chez les patients atteints de DAL-II est due à diverses mutations du gène SLC35C1, qui assure le codage du GDP-Fucose Transporter 1. Ce transporteur assure la régulation de l’absorption du GDP-Fucose dans les vésicules de Golgi, et son dysfonctionnement entraîne une absence de glycanes fucosylés sur les membranes des cellules, ce qui entraîne la perte des ligands de la sélectine E et P sur les leucocytes, d’où l’incapacité des leucocytes circulants à migrer efficacement vers les sites d’infection, ce qui, à son tour, provoque une leucocytose persistante et des épisodes récurrents d’infections.
À propos d’Orpha Labs AG
Orpha Labs AG est une société de recherche et développement axée sur les besoins des patients, qui s’est engagée à découvrir, développer et fournir des médicaments efficaces pour les maladies ultra rares négligées. Notre mission est de fournir des produits innovants qui améliorent non seulement le taux de survie mais aussi la qualité de vie de ces populations de patients.
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