Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) a annoncé qu’il a soumis une variation de Type II à l’Agence européenne des médicaments pour le vutrisiran, un traitement thérapeutique expérimental par RNAi développé pour traiter l’amylose ATTR avec cardiomyopathie (ATTR-CM). Les actions de la société ont gagné 4,6% en réponse à cette nouvelle encourageante.
Veuillez noter qu’Alnylam commercialise déjà le vutrisiran dans l’UE sous la marque Amvuttra pour le traitement de l’amylose héréditaire à transthyrétine médiée (hATTR) chez les patients adultes atteints d’une polynévropathie de stade 1 ou 2.
La demande d’approbation du vutrisiran pour le traitement de l’ATTR-CM est soutenue par des résultats positifs de l’étude HELIOS-B de phase III pivot d’ALNY, qui a rencontré tous les critères d’évaluation principaux et secondaires dans l’ensemble de la population et dans la monothérapie, chacun avec une signification statistique.
Depuis le début de l’année, les actions d’Alnylam ont gagné 57%, contre un déclin de 1% pour l’industrie.
Image Source: Zacks Investment Research
Selon les résultats, le vutrisiran a réduit la mortalité et les événements cardiovasculaires tout en améliorant la capacité fonctionnelle (mesurée par le test de marche de six minutes), la qualité de vie (à l’aide du questionnaire de cardiomyopathie de Kansas City) et les symptômes et la sévérité de l’insuffisance cardiaque (via la classe de l’Association cardiaque de New York) chez les patients atteints d’ATTR-CM.
De plus, le profil de sécurité du vutrisiran dans l’étude HELIOS-B est cohérent avec son profil connu pour le traitement de l’amylose hATTR par polyneuropathie chez l’adulte. Dans l’étude de phase, les taux d’événements indésirables, y compris ceux ayant entraîné l’arrêt du traitement, étaient similaires entre les groupes vutrisiran et placebo.
Amvuttra – Le principal moteur de croissance d’Alnylam
Veuillez noter qu’Alnylam commercialise également l’Amvuttra, le médicament phare de la société, aux États-Unis pour le traitement des patients adultes atteints de polynévropathie due à une amylose hATTR. Les ventes de médicaments contribuent de manière significative à la ligne de revenus d’ALNY. L’Amvuttra a généré des ventes d’une valeur de 425,4 millions de dollars au cours du premier semestre 2024, en hausse de 82% en glissement annuel sur une base déclarée. L’adoption encourageante du médicament est soutenue par de nouveaux patients commençant le traitement, ainsi que par les patients passant de l’Onpattro. Onpattro est approuvé aux États-Unis et dans l’UE pour traiter l’amylose hATTR chez les adultes.
Nous rappelons aux investisseurs qu’une nouvelle demande de médicament supplémentaire pour le vutrisiran, cherchant une expansion de son étiquette pour traiter l’ATTR-CM, est actuellement en cours d’examen aux États-Unis. Si les demandes réglementaires de l’UE et des États-Unis sont approuvées, Alnylam estime que le vutrisiran a le potentiel de devenir le nouveau traitement standard pour le traitement de l’ATTR-CM. Cela élargira la population de patients admissibles au médicament et entraînera une croissance substantielle de l’entreprise à l’avenir.
Les autres médicaments commercialisés comprennent le Givlaari pour la porphyrie hépatique aiguë et l’injection d’Oxlumo pour utilisation sous-cutanée pour le traitement de l’hyperoxalurie primaire de type 1 afin de réduire les niveaux d’oxalate dans les urines et le plasma chez les patients pédiatriques et adultes.
Alnylam commercialise également un cinquième médicament, Leqvio (inclisiran), en collaboration avec Novartis (NYSE:NVS) pour traiter l’hypercholestérolémie dans l’UE. Aux États-Unis, il est approuvé pour réduire le cholestérol lipoprotéique de basse densité (LDL-C) avec deux doses par an. Conformément à l’accord, Alnylam a accordé à Novartis des droits exclusifs et mondiaux pour la fabrication et la commercialisation de thérapies par RNAi ciblant PCSK9 pour le traitement de l’hypercholestérolémie et d’autres maladies humaines, y compris le Leqvio. Novartis a également reçu l’approbation de la FDA pour étendre l’étiquetage du Leqvio pour inclure une utilisation antérieure chez les patients présentant un LDL-C élevé qui présente un risque accru de maladies cardiaques, en tant qu’adjonction à un régime alimentaire et à une thérapie de statine.
Prix et consensus d’Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Alnylam Pharmaceuticals, Inc. price-consensus-chart | Citation Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Le classement Zacks de ALNY et les autres actions à considérer
Alnylam a actuellement un classement Zacks n°2 (Achat).
Les autres actions bien classées dans le secteur de la biotechnologie sont ANI Pharmaceuticals (NASDAQ:ANIP) et Amicus Therapeutics (NASDAQ:FOLD). Alors que ANIP est coté Zacks n°1 (Achat à la hausse), FOLD a actuellement un Zacks Rank n°2.
Au cours des 60 derniers jours, les estimations du BPA 2024 d’ANI Pharmaceuticals ont augmenté de 4,69 à 4,81 dollars. Les estimations du BPA pour 2025 ont augmenté de 5,37 à 5,86 dollars, pendant la même période. Depuis le début de l’année, les actions d’ANIP ont gagné 8,2%.
ANI Pharmaceuticals a battu les estimations de bénéfices dans chacun des 4 derniers trimestres, avec une surprise moyenne de 31,32%.
Au cours des 60 derniers jours, les estimations pour le BPA 2024 d’Amicus sont restées constantes à 20 cents. Les estimations du BPA pour 2025 ont augmenté de 48 à 50 cents, pendant la même période. Depuis le début de l’année, les actions de FOLD ont perdu 26%.
Amicus a battu les estimations de bénéfices dans trois des quatre derniers trimestres, manquant la cible une fois, avec une surprise moyenne de 23,96%.
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