Mercredi, BridgeBio Pharma Inc (NASDAQ:BBIO) a publié les résultats sommaires de l’étude de phase 3 CALIBRATE sur l’encaleret dans l’hypocalcémie de type 1 autosomique dominante (ADH1).
L’ADH1 est une maladie génétique provoquant une hypocalcémie (taux de calcium sanguin trop bas) avec des taux d’hormone parathyroïdienne (PTH) inappropriés trop bas.
L’hypocalcémie autosomique dominante se caractérise par de faibles taux de calcium dans le sang (hypocalcémie)
L’encaleret est un modulateur allostérique négatif du récepteur sensible au calcium (CaSR) en cours d’essai, administré par voie orale.
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Les données
Le critère d’évaluation principal était la proportion de participants randomisés recevant de l’encaleret ayant obtenu à la fois des taux de calcium sérique et de calcium urinaire dans la plage cible.
76 % des participants traités à l’encaleret (34 sur 45) ont atteint le critère d’évaluation principal contre 4 % de ces participants (2 sur 45) sous traitement conventionnel.
Les analyses secondaires clés pré-spécifiées comparant l’encaleret aux soins standards comprenaient une comparaison entre groupes sur la proportion de participants ayant obtenu à la fois des taux de calcium sériques corrigés à l’albumine et de calcium urinaire dans la plage cible, ainsi que des comparaisons de PTH intacte au-dessus de la limite inférieure de la plage de référence.
Aucun des patients répondeurs à l’encaleret à la 24e semaine n’a nécessité de traitement conventionnel au cours de la 31e semaine.
Le traitement à l’encaleret a été bien toléré.
Sur les 67 participants randomisés, 65 (97 %) ont choisi de poursuivre la phase d’extension à long terme de l’étude.
Et après ?
La société a l’intention de soumettre sa demande de nouveau médicament (NDA) à l’US Food and Drug Administration (FDA) au cours du premier semestre 2026. Cette démarche sera suivie d’une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
De plus, BridgeBio envisage de lancer un essai d’enregistrement de l’encaleret dans l’ADH1 pédiatrique au premier trimestre 2026, ainsi qu’une étude de phase 3 de l’encaleret chez les adultes atteints d’hypoparathyroïdie chronique en 2026.
Le point sur le titre : Les actions de BridgeBio Pharma ont progressé de 4,72 % à 67,54 dollars au moment de la publication mercredi. Le titre se négocie à un nouveau sommet sur 52 semaines, selon les données de Benzinga Pro.
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