La Food and Drug Administration des États-Unis a approuvé jeudi la demande supplémentaire d’Alnylam Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:ALNY) pour l’Amvuttra (vutrisiran) chez les adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR) sauvage ou héréditaire, pour réduire la mortalité cardiovasculaire, les hospitalisations cardiovasculaires et les visites en urgence pour insuffisance cardiaque.
Cette approbation élargit l’indication de l’Amvuttra, qui devient ainsi le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour l’ATTR-CM et la polyneuropathie de l’amyloïdose héréditaire à transthyrétine (hATTR-PN) chez l’adulte.
L’ATTR-CM touche environ 150 000 personnes aux États-Unis et plus de 300 000 personnes dans le monde.
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Cette approbation est basée sur l’essai clinique de phase 3 HELIOS-B. L’essai a atteint une signification statistique par rapport au placebo pour les 10 critères d’évaluation primaires et secondaires prédéfinis.
Dans l’ensemble de la population, l’Amvuttra a réduit le risque de mortalité toutes causes confondues et d’événements cardiovasculaires récurrents de 28 % pendant la période de traitement en double aveugle d’une durée allant jusqu’à 36 mois.
La mortalité dans cette population a été réduite de 36 % sur 42 mois dans une analyse des critères d’évaluation secondaires prédéfinis.
Dans la population de monothérapie, l’Amvuttra a réduit le risque de survenue de l’ATTR-CM et d’événements cardiovasculaires récurrents de 33 % et le risque de mortalité de 35 % sur une période de 42 mois.
L’Amvuttra dans l’ATTR-PN est couvert par les assureurs pour environ 99 % des patients, la majorité d’entre eux ne payant rien de leur poche. Une couverture similaire et des coûts à la charge du patient sont attendus dans l’ATTR-CM, étant donné des données comparables en matière de paiement et la valeur clinique démontrée dans l’essai clinique HELIOS-B.
Les demandes d’autorisation de mise sur le marché basées sur les données HELIOS-B sont actuellement en cours d’examen par plusieurs agences de santé mondiales, dont l’Agence européenne des médicaments, l’Agence brésilienne de réglementation sanitaire et l’Agence des produits pharmaceutiques et dispositifs médicaux du Japon.
Alnylam reste sur la bonne voie pour continuer à soumettre des demandes réglementaires mondiales supplémentaires pour le vutrisiran en 2025.
En 2024, les ventes de l’Amvuttra ont atteint 970,45 millions de dollars, contre 557,84 millions de dollars il y a un an.
Mouvement des prix : Vendredi, lors de la dernière vérification, l’action de la société avait gagné 8,46 % pour atteindre 274,98 dollars.
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