Jeudi, Agios Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:AGIO) a annoncé que l’étude de phase 3 ACTIVATE-Kids de mitapivat chez des enfants âgés de 1 à 18 ans avec déficience en pyruvate kinase (PK) non régulièrement transfusés a atteint son critère d’efficacité principal, la réponse de l’hémoglobine.
La déficience en pyruvate kinase (PK) est une maladie rare, héréditaire qui affecte les globules rouges.
Les résultats concernant la sécurité étaient cohérents avec le profil de sécurité pour le mitapivat précédemment observé chez les patients adultes atteints de déficience en PK non régulièrement transfusés.
Le critère d’évaluation principal de l’étude était la réponse de l’hémoglobine, définie comme une augmentation ≥1,5 g/dL de la concentration en hémoglobine par rapport à la référence, soutenue lors de deux évaluations programmées ou plus aux semaines 12, 16 et 20.
- De plus, l’analyse de soutien prédéfinie basée sur une méthodologie traditionnelle comparant le taux de réponse de l’hémoglobine pour le mitapivat par rapport au placebo a fourni des preuves supplémentaires que le critère principal d’évaluation a été atteint.
- 31,6 % (6/19) des patients dans le bras du mitapivat ont obtenu une réponse en hémoglobine par rapport à 0 % (0/11) des patients dans le bras du placebo ; l’intervalle de confiance à 95 % pour la différence des taux de réponse de l’hémoglobine entre le mitapivat et le placebo était >0 (IC à 95 % = 10,8 % à 52,7 %).
- De plus, des améliorations dans les changements par rapport à la référence pour les marqueurs de l’hémolyse (bilirubine indirecte, lactate déshydrogénase et haptoglobine) ont été observées dans le bras du mitapivat par rapport au bras du placebo.
En août 2024, Agios a annoncé les résultats de l’étude de phase 3 de l’ACTIVATE-KIDS pour le traitement du mitapivat chez les enfants âgés de 1 à 18 ans avec une carence en PK qui sont régulièrement transfusés.
- Dans l’étude ACTIVATE-KidsT, 28,1 % des patients dans le bras du mitapivat ont atteint le critère d’évaluation principal de la réponse à la réduction des transfusions, contre 11,8 % des patients dans le bras du placebo.
- La réponse secondaire consistant en l’absence de transfusion et une réponse à l’hémoglobine normale ont été observées uniquement chez les patients avec le mitapivat.
Compte tenu des résultats cliniquement significatifs observés dans les études de phase 3 ACTIVATE-Kids et ACTIVATE-KidsT, Agios a l’intention de soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché pour le mitapivat chez les patients pédiatriques atteints de déficience PK.
Simultanément, la société a annoncé des revenus Pyrukynd au quatrième trimestre de 10,7 millions de dollars, en hausse de 20 % par rapport au trimestre précédent, dépassant le consensus de 9,33 millions de dollars. 223 patients uniques ont rempli les formulaires d’inscription à la prescription, en hausse de 6 % par rapport au trimestre précédent.
Un total de 130 patients sont sous traitement Pyrukynd, y compris de nouvelles prescriptions et des thérapies continues.
Les disponibilités, les équivalents de trésorerie et les titres négociables au 31 décembre 2024 s’élevaient à 1,5 milliard de dollars.
Mouvement des prix : Jeudi, lors du dernier contrôle, l’action AGIO avait chuté de 1,86 % pour s’établir à 32,20 dollars.
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