Les actions de Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN) sont en baisse après que la société a annoncé mardi qu’elle avait révisé la cohorte d’expansion d’inscription en cours dans l’essai de phase 1/2 ACHIEVE pour le DYNE-101 contre la myotonie dystrophique de type 1 (DM1).
L’objectif principal est un changement par rapport à la valeur initiale de la myotonie du majeur mesurée par vHOT à 6 mois, comparativement à un placebo.
- Le temps d’ouverture de la main en vidéo (vHOT) mesure la fonction de la main et la myotonie (relaxation retardée des muscles squelettiques après une contraction volontaire).
Les critères d’évaluation secondaires incluent le changement par rapport à la valeur initiale du clivage mesuré par l’index de clivage alternatif composite (CASI-22), la force musculaire évaluée par un test musculaire quantitatif (QMT), les performances aux tests de marche/course de 10 mètres (10MWR) et de l’assise-debout 5 fois (5xSTS), et le Myotonic Dystrophy Health Index (MDHI) mesure des résultats rapportés par le patient, le tout à 6 mois par rapport à un placebo.
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La cohorte devrait comprendre 60 participants, randomisés 3:1 pour recevoir du DYNE-101 à une dose de 6,8 mg/kg Q8W ou un placebo. Dyne prévoit de terminer le recrutement de la cohorte d’expansion d’inscription au quatrième trimestre 2025.
La société a l’intention d’utiliser les données de la cohorte d’expansion d’inscription et celles des patients déjà inscrits dans la dose ascendante multiple (MAD) et les parties en cours de prolongation à long terme de l’essai ACHIEVE pour soutenir une éventuelle soumission pour une approbation accélérée aux États-Unis.
Les données de la cohorte sont prévues pour la mi-2026 pour soutenir une éventuelle soumission pour une approbation accélérée aux États-Unis à la fin de 2026.
Il semble que les actions de la société aient chuté car Dyne avait initialement prévu de soumettre une demande d’approbation de médicaments biologiques accélérée (BLA) aux États-Unis au premier semestre de 2026.
Dyne prévoit de lancer un essai clinique de phase 3 confirmatoire au T1 2026.
Dyne a également rapporté de nouvelles données à long terme concernant les patients adultes atteints de DM1 inscrits dans la partie MAD de l’essai ACHIEVE du DYNE-101, y compris des données provenant de la cohorte à 6,8 mg/kg Q8W (n = 6) jusqu’à 12 mois.
À la dose d’inscription de 6,8 mg/kg Q8W, le DYNE-101 a démontré une amélioration robuste et durable de la myotonie mesurée par vHOT et des améliorations durables sur de multiples autres critères d’évaluation.
- Comme indiqué précédemment, le traitement par DYNE-101 a entraîné une amélioration du vHOT de 3,3 secondes par rapport à un placebo à 6 mois.
- Les nouvelles données ont démontré que les améliorations moyennes à 6 mois se sont maintenues à 12 mois pour le vHOT, le 10MWR, le 5xSTS, le MDHI et le QMT, qui ont révélé une amélioration de 10 % de la force à 6 mois, puis de 20 % à 12 mois par rapport à la ligne de base.
La société estime que sa trésorerie, ses équivalents de trésorerie et ses titres négociables de 677,5 millions de dollars au 31 mars 2025 seront suffisants pour financer ses activités jusqu’au quatrième trimestre 2026.
Mardi, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé une désignation de traitement révolutionnaire au DYNE-101 pour le DM1.
Mouvement des prix: Mardi, les actions de la DYN avaient chuté de 18,2 % à 11,30 $.
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