- La désignation Médicament orphelin est un statut qui offre une période de protection post-approbation de 7 ans et une exonération des frais de dossier
- La désignation Maladie pédiatrique rare permet au promoteur de bénéficier, au moment de l’enregistrement, d’un bon d’examen prioritaire vendable et transférable, qui peut être utilisé pour accélérer la procédure d’approbation d’un autre candidat-médicament
- HG204 est la première thérapie d’édition de l’ARN CRISPR pour le traitement du syndrome de duplication du gène MECP2 à avoir reçu le statut de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin par la FDA des États-Unis
SHANGHAI et CLINTON, N.J., 2 novembre 2023 /PRNewswire/ — HuidaGene Therapeutics (辉大基因, « HuidaGene »), une entreprise de biotechnologie au stade clinique qui développe des médicaments génomiques programmables basés sur le système CRISPR, a annoncé aujourd’hui que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis avait accordé à la fois la désignation Maladie pédiatrique rare et la désignation Médicament orphelin au HG204 pour le traitement du syndrome de duplication du gène MECP2 (MDS), une maladie neurodéveloppementale infantile rare et mortelle pour laquelle il n’existe pas de traitement.
« Nous sommes ravis que la FDA des États-Unis nous ait attribué à la fois le statut de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin pour HG204, la toute première thérapie d’édition de l’ARN CRISPR au monde développée indépendamment par HuidaGene pour le traitement de la maladie génétique rare et fatale du syndrome de duplication du gène MECP2 », a déclaré Alvin Luk, Ph.D., M.B.A., C.C.R.A., co-fondateur et directeur général de HuidaGene. « Bien qu’il n’y ait actuellement aucun essai clinique portant sur le syndrome de duplication du gène MECP2, il s’agit d’un début de reconnaissance de ce syndrome et d’un espoir pour les enfants et les adolescents atteints de cette maladie fatale et dévastatrice. Je tiens à remercier chaleureusement notre équipe qui a travaillé sur le syndrome de duplication du gène MECP2 pour avoir ouvert la voie au développement de ce médicament potentiel et pour son importante contribution aux dialogues avec la FDA, sans laquelle rien de tout cela n’aurait été possible. Nous espérons vivement que HG204 pourra faire la différence pour les enfants et les familles touchés par le syndrome de duplication du gène MECP2, et nous travaillerons en étroite collaboration avec les cliniciens, les chercheurs et la FDA pour déterminer la meilleure façon de faire évoluer le médicament. »
La FDA définit les maladies pédiatriques rares comme des maladies rares (moins de 200 000 cas aux États-Unis) graves ou qui mettent la vie en danger et affectent principalement les personnes âgées de moins de 18 ans. Lorsque la FDA accorde la désignation de maladie pédiatrique rare, le promoteur de l’essai bénéficie tout d’abord d’un examen accéléré de 6 mois du médicament candidat, quelle que soit l’indication, et celui-ci peut être vendu à une autre société. Dans ce cas, la durée de la procédure d’approbation est également considérablement réduite et ne prend généralement que 6 mois au lieu des 12 mois habituels, ce qui confère une très grande valeur à ce bon d’examen prioritaire. Le statut juridique de la désignation Médicament orphelin aux États-Unis est prévu par la loi sur les médicaments orphelins (Orphan Drug Act), qui permet à l’entreprise de bénéficier d’un examen accéléré de son médicament candidat en vue d’une approbation dès l’enregistrement, pour une indication dont la prévalence aux États-Unis est inférieure à 200 000 cas. Ce statut permet également de bénéficier du processus réglementaire de la FDA et d’une protection post-approbation d’au moins 7 ans, ainsi que d’une exonération des frais de dossier qui doivent normalement être payés à la FDA.
« Il s’agit du deuxième programme de HuidaGene à obtenir à la fois le statut de maladie pédiatrique rare et de médicament orphelin de la part de la FDA des États-Unis, ce qui souligne la valeur clinique potentielle de cette thérapie innovante pour le syndrome de duplication du gène MECP2, une maladie neurodéveloppementale de l’enfant », a déclaré Xuan Yao, Ph.D., cofondateur, président et directeur général de HuidaGene, Grande Chine. « Le syndrome de duplication du gène MECP2 est une maladie infantile rare et mortelle qui se caractérise par une régression neurologique progressive telle que la perte de la motricité et de la parole. Les données de nos études précliniques ont montré que HG204, une thérapie d’édition de l’ARN basée sur CRISPR/Cas13Y développée indépendamment par HuidaGene pour cibler l’ARNm MECP2, pouvait réduire efficacement les niveaux d’expression de MECP2, restaurer la fonction motrice et prolonger de manière significative la durée de vie dans les modèles de souris pour le syndrome de duplication du gène MECP2. Nous sommes pleinement engagés dans notre mission visant à faire entrer HG204 en clinique pour résoudre les besoins cliniques urgents liés à cette maladie pédiatrique héréditaire et à fournir des médicaments génomiques transformateurs basés sur CRISPR aux patients du monde entier. »
À propos du syndrome de duplication du gène MECP2
Le syndrome de duplication du gène méthyl-CpG-binding protein 2 (MECP2) est un trouble neurodéveloppemental infantile rare et fatal dont la prévalence à la naissance chez les hommes est estimée à 1 pour 150 000. Le syndrome de duplication du gène MECP2 est l’un des réarrangements génomiques sous-télomériques les plus courants chez les garçons, représentant environ 1 à 2 % des cas de déficience intellectuelle liés au chromosome X. Il est causé par la duplication ou la triplication du gène MECP2. Ce syndrome se manifeste principalement chez les garçons et se caractérise par une hypotonie infantile, un retard de développement, une déficience intellectuelle, de l’anxiété, une perte de motricité et d’élocution, de l’épilepsie, des infections respiratoires récurrentes et une durée de vie réduite, le décès survenant souvent avant l’âge de 25 ans. Il n’existe pas de traitement de fond approuvé pour le syndrome de duplication du gène MECP2 et les traitements actuels se limitent à la prise en charge des symptômes et aux soins de soutien.
À propos de HG204
HG204 (AAV-hfCas13Y-gMECP2) est développé à l’aide d’un seul vecteur viral adéno-associé (AAV) délivrant un nouveau CRISPR/Cas13Y haute fidélité (hfCas13Y) et des ARNg ciblant le gène MECP2 (gMECP2). HG204 est exprimé de manière stable dans les régions du cerveau des souris et des singes où se produisent principalement les changements pathologiques entraînés par le syndrome de duplication du gène MECP2. Nos études précliniques approfondies utilisant le vecteur AAV-hfCas13Y-gMECP2 dans le modèle de souris humanisé pour le syndrome de duplication du gène MECP2 ont démontré une réduction significative de la protéine MeCP2 et une inversion des caractéristiques de la maladie.
Cette thérapie HG204 est conçue pour traiter les patients atteints du syndrome de duplication du gène MECP2.
À propos de HuidaGene – 辉大基 因
HuidaGene Therapeutics (辉大基因) est une société mondiale de biotechnologie au stade clinique qui se concentre sur la découverte, l’ingénierie et le développement de nouveaux outils d’édition de gènes et de thérapies géniques afin de réécrire l’avenir de la médecine génomique. Basée à Shanghai et dans le New Jersey, HuidaGene s’est engagée à répondre aux besoins des patients dans le monde entier grâce à divers programmes thérapeutiques en phase préclinique dans les domaines de l’ophtalmologie et de la neurologie. Nous poursuivons actuellement le programme clinique HG004 pour les maladies héréditaires de la rétine causées par des mutations du gène RPE65 (qui a reçu les autorisations Médicament orphelin et Maladie pédiatrique rare de la FDA des États-Unis), le programme HG202 d’édition de l’ARN basée sur CRISPR/Cas13Y dans la dégénérescence maculaire liée à l’âge néovasculaire (nAMD), et notre pipeline préclinique, y compris les programmes HG301 d’édition de l’ARN basée sur CRISPR/Cas13Y dans la rétinite pigmentaire, HG204 d’édition de l’ARN basée sur CRISPR/Cas13Y dans la maladie neurodéveloppementale du syndrome de duplication du gène MECP2 (qui a reçu les autorisations Médicament orphelin et Maladie pédiatrique rare de la FDA des États-Unis), et HG302 d’édition de l’ADN basée sur CRISPR/Cas12 dans les maladies neuromusculaires de la dystrophie musculaire de Duchenne, et bien d’autres. Les solutions thérapeutiques basées sur CRISPR de la société offrent la possibilité de guérir les patients atteints de maladies mortelles en réparant la cause de leur maladie. HuidaGene est déterminée à transformer l’avenir de la médecine basée sur l’édition du génome.
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