BOSTON, 9 novembre 2022 /PRNewswire/ — Le Dr Branden Ryu, PDG et fondateur de BIORCHESTRA Ltd. (Corée du Sud), a été l’un des conférenciers vedettes d’une session plénière du congrès RNA Leaders USA à Boston, dans l’État du Massachusetts, le 18 octobre 2022. Le Dr Ryu s’est concentré sur les nouvelles données d’efficacité de leur composé phare, le BMD-001, issues d’études chez les primates non humains ayant démontré une clairance des protéines pathologiques amyloïde-β et tau.
RNA Leaders USA se concentre sur le développement scientifique, clinique et commercial des thérapies et vaccins à base d’ARN. La réunion rassemble les cadres supérieurs les plus éminents pour faire le point sur l’ensemble du paysage de l’ARN (ARNi, technologies antisens, ciblage des petites molécules, ARNm, etc.). Outre le Dr Branden Ryu, les autres dirigeants présents représentaient Ionis, Alnylam, Sanofi, Bayer, Eli Lilly, Astra Zeneca, Roche et un certain nombre de sociétés de biotechnologie émergentes. La réunion a porté sur le défi que représente l’administration de produits thérapeutiques à base d’ARN à des organes spécifiques, en particulier au cerveau.
Dans son exposé, le Dr Ryu a présenté des données obtenues en collaboration avec le Centre national de recherche sur les primates de l’Institut coréen de recherche sur les biosciences et la biotechnologie. À l’aide d’un modèle primate d’induction de la maladie d’Alzheimer, BIORCHESTRA a pu démontrer que la cible cérébrale (microARN-485-3p) est sollicitée par le BMD-001 administré par voie intraveineuse, et que les protéines amyloïde-β et tau sont ensuite éliminées. Ainsi, il a de nouveau été confirmé, cette fois en utilisant un modèle primate de la maladie d’Alzheimer, que le système de libération de médicaments de BIORCHESTRA (BDDS™) pénètre la barrière hémato-encéphalique et atteint les types de cellules concernés pour améliorer les changements neurodégénératifs. Les données ont en outre démontré une répartition étendue du BMD-001 dans le cortex, les régions bulbaires et la moelle épinière.
Dans la présentation de la conférence, le Dr Ryu a déclaré : « Les résultats encourageants de cette expérience sont que l’injection intraveineuse de notre BDDS™ peut délivrer des médicaments de manière large dans le SNC : au lobe frontal, au thalamus, à l’hypothalamus, au striatum et à l’hippocampe, ainsi qu’à la colonne vertébrale ». Il a ajouté : « Cette expérience a confirmé les données de biodistribution précédemment établies chez le primate non humain mais, en outre, l’efficacité du BMD-001 établie dans de plus petits modèles de maladies animales est maintenant confirmée par une lecture d’efficacité chez le primate non humain. Cela nous conforte dans l’idée que notre plateforme d’administration au cerveau peut s’adapter au contexte humain », a-t-il conclu.
[À propos de BIORCHESTRA]
BIORCHESTRA est une société de biotechnologie basée en Corée du Sud qui se concentre sur le traitement des troubles neurodégénératifs tels que la maladie d’Alzheimer et la sclérose latérale amyotrophique (SLA), ou maladie de Lou Gehrig. BIORCHESTRA a été fondée en 2016 par le Dr Branden Ryu sur la base de ses travaux doctoraux et postdoctoraux dans ce domaine.
Les médicaments les plus avancés du pipeline de BIORCHESTRA se concentrent sur les maladies neurodégénératives et ciblent un régulateur clé de la neuroinflammation et de la neurodégénérescence, le microARN-485-3p. D’autres programmes se concentrent sur l’oncologie du SNC et les maladies génétiques du cerveau, comme la maladie de Huntington.
BIORCHESTRA reste financée par des fonds privés et a récemment ouvert un centre de R&D et une usine de fabrication BPF dans sa ville d’origine, Daejeon, en Corée du Sud. En plus de Daejeon, en Corée du Sud, BIORCHESTRA a également des bureaux à One Kendall, Cambridge, Massachusetts, États-Unis.
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