L’administration Biden-Harris a annoncé une initiative pour améliorer l’accès aux thérapies géniques pour la drépanocytose dans le cadre du modèle d’accès à la thérapie cellulaire et génique.
Ce modèle volontaire, développé par le Center for Medicare and Medicaid Innovation, vise à améliorer l’accès à ces thérapies, à améliorer les résultats des patients et à réduire les coûts de santé en liant les paiements à l’efficacité du traitement pour les bénéficiaires de Medicaid.
Deux fabricants de médicaments, Bluebird Bio Inc. (NASDAQ:BLUE) et Vertex Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:VRTX), ont accepté de participer au modèle avec leurs thérapies approuvées par la FDA, Lyfgenia et Casgevy.
La CMS travaille à impliquer les États et les territoires des États-Unis inscrits dans le programme de remboursement de médicaments Medicaid, en fournissant un soutien technique et une infrastructure de données pour la mise en œuvre.
Les États peuvent présenter une demande de participation à partir de ce mois-ci, les demandes étant acceptées jusqu’au 28 février 2025.
Plus de 100 000 personnes aux États-Unis vivent avec la drépanocytose, dont plus de la moitié bénéficient de Medicaid. La maladie réduit considérablement l’espérance de vie et impose un fardeau économique annuel de près de 3 milliards de dollars en coûts de santé.
La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé les thérapies géniques Lyfgenia et Casgevy en décembre 2023 comme thérapies géniques ciblant la drépanocytose.
Faisant ses débuts en janvier 2025, le modèle permet aux États de s’y joindre jusqu’en janvier 2026. Les États peuvent également demander un financement facultatif pour soutenir la mise en œuvre.
Cette initiative est conforme à l’ordonnance exécutive du président Biden de 2022 visant à étendre l’accès à de nouvelles thérapies et à réduire les coûts des médicaments sur ordonnance. De futures extensions du modèle pourraient inclure d’autres thérapies cellulaires et géniques.
La FDA a approuvé les thérapies géniques Lyfgenia et Casgevy en décembre 2023 comme thérapies géniques ciblant la drépanocytose.