La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) a accordé mercredi une autorisation accélérée pour le Vanrafia (Novartis AG (NYSE:NVS)) (atrasentan) pour réduire la protéinurie chez les adultes atteints de néphropathie à IgA primitive (IgAN) présentant un risque de progression rapide de la maladie.
Vanrafia est un traitement oral non stéroïdien quotidien, qui peut être ajouté aux soins de soutien, comprenant notamment un inhibiteur du système rénine-angiotensine (SRA) avec ou sans inhibiteur de sodium-glucose co-transporteur-2.
La mise sur le marché de Vanrafia a été accordée sur la base d’une analyse intérimaire prédéfinie de l’étude de phase 3 ALIGN mesurant la réduction de la protéinurie à 36 semaines par rapport au placebo.
Lire aussi: La FDA examine un médicament contre les maladies rénales d’Apellis Pharmaceuticals
Il n’a pas été établi que Vanrafia ralentissait le déclin de la fonction rénale chez les patients atteints d’IgAN.
L’autorisation continue de Vanrafia pourrait dépendre de la vérification des bénéfices cliniques de l’étude de phase 3 ALIGN en cours, qui évaluent si Vanrafia ralentit la progression de la maladie, telle que mesurée par le déclin du taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) à la semaine 136.
Les données d’eGFR sont attendues en 2026 et visent à soutenir l’approbation traditionnelle de la FDA.
Dans l’étude de phase 3 ALIGN en cours, les patients recevant du Vanrafia en association avec un inhibiteur du SRA ont vu une réduction de la protéinurie cliniquement significative et statistiquement significative de 36,1 % par rapport au placebo, les résultats ayant été observés dès la 6e semaine et maintenus jusqu’à la 36e semaine.
Un effet de traitement similaire à celui de Vanrafia a été observé dans un groupe supplémentaire de patients traités à la fois avec un inhibiteur du SRA et un inhibiteur de SGLT2 (37,4 % de réduction de l’UPCR par rapport au placebo).
L’étude ALIGN a montré que Vanrafia présente un profil de sécurité favorable, conforme aux données déjà rapportées.
C’est la troisième approbation américaine pour le portefeuille de médicaments de Novartis dans le traitement des maladies rénales au cours de l’année écoulée. Fabhalta a été approuvé par la FDA pour le traitement de la maladie de C3 en mars 2025 et a reçu une autorisation accélérée pour le traitement de l’IgAN en août 2024.
Fabhalta fait également l’objet d’études sur des maladies rénales rares, notamment le syndrome hémolytique et urémique atypique, la glomérulonéphrite membrano-proliférative à complexes immuns et la néphrite lupique.
Un anticorps monoclonal anti-APRIL administré par voie sous-cutanée, le zigakibart, fait actuellement l’objet d’une étude de phase 3 sur l’IgAN, avec des résultats attendus en 2026.
Mouvement des prix : Au dernier pointage jeudi, l’action NVS gagnait 2,16 % à 113,17 $.
Lire la suite :
Photo de Taljat David via Shutterstock