En mars, Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) a partagé une mise à jour sur Elevidys (delandistrogène moxeparvovec-rokl), le seul traitement génique approuvé chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La société a signalé le décès d’un patient après traitement par Elevidys, qui a souffert d’insuffisance hépatique aiguë.
La blessure hépatique aiguë est un effet secondaire possible connu d’Elevidys et d’autres thérapies géniques médiées par l’AAV et est mise en avant dans les informations de prescription.
Mercredi, Sarepta et Roche Holdings AG (OTC:RHHBY) ont temporairement interrompu plusieurs études cliniques.
Roche, la société à laquelle le traitement est autorisé en dehors des États-Unis, a déclaré que c’était à la demande de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Les entreprises ont un moratoire clinique thérapeutique sur l’étude 104, l’étude 302 et l’étude 303 dans l’UE jusqu’à ce que l’analyse de la cause du décès soit complète.
Roche met également en pause l’inscription et le dosage des participants au Royaume-Uni pour son étude ENVOL.
La surveillance de la sécurité des patients pour les participants déjà inscrits et la collecte continue de données se poursuivront.
En juin 2024, l’EMA a validé et initié une revue de la demande d’autorisation de mise sur le marché pour l’Elevidys, un traitement génique pour les patients ambulatoires âgés de 3 à 7 ans atteints de dystrophie musculaire de Duchenne.
HC Wainwright a augmenté la recommandation sur Sarepta d’acheter à neutre (Hold), disant qu’elle se négocie dans une fourchette acceptable.
L’analyste Mitchell S. Kapoor prévoit toujours que les recettes d’Elevidys diminueront au deuxième semestre 2025, en particulier après le récent décès d’un patient en raison d’une blessure hépatique aiguë.
Kapoor voit un risque que les ventes d’Elevidys puissent diminuer plus rapidement que prévu, peut-être dès le deuxième trimestre 2025, en raison de l’hésitation croissante des médecins et des patients quant à sa sécurité. L’efficacité limitée du traitement renforce cette préoccupation.
L’analyste maintient le prix à 75 dollars par action.
Needham a maintenu la recommandation d’achat sur Sarepta Therapeutics, abaissant son objectif de cours de 202 à 183 dollars.
Mouvement des prix: Jeudi, lors du dernier contrôle, l’action a perdu 6,68 % pour s’échanger à 58,30 dollars.
Lire la suite:
Image via Sarepta Therapeutics