Lundi, Regeneron Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:REGN) a annoncé des données actualisées pour la thérapie génique expérimentale DB-OTO issue de l’essai CHORD de phase 1/2 chez 12 enfants atteints de surdité génétique profonde due à des variants du gène otoferline (OTOF).
Regeneron a racheté DB-OTO pour 109 millions de dollars à Decibel Therapeutics en août 2023.
La surdité congénitale (perte auditive présente dès la naissance) touche environ 1,7 enfant sur 1 000 nés aux États-Unis. Environ la moitié de ces cas ont des causes génétiques.
Lire aussi: Résultats du T4 de Regeneron
Cependant, la perte auditive liée à l’otoferline est ultra-rare. Elle est causée par des variants du gène OTOF, qui entraînent une absence de protéine otoferline fonctionnelle, essentielle à la communication entre les cellules sensorielles de l’oreille interne et le nerf auditif.
Il s’agit notamment de résultats de 72 semaines montrant des progrès en matière de parole et de développement chez le premier enfant ayant reçu la dose à 10 mois et des résultats initiaux chez 11 autres enfants (âgés de 10 mois à 16 ans) – dont trois ont reçu DB-OTO bilatéralement (dans les deux oreilles).
Sur les 11 participants ayant subi au moins une évaluation post-traitement, 10 ont présenté une réponse notable, avec une amélioration de l’audition à différents niveaux sonores. En outre, sur cinq participants ayant subi des évaluations de 24 semaines, trois ont vu leur seuil d’audition moyen s’améliorer jusqu’à atteindre des niveaux d’audition «presque normaux» ou normaux.
Un participant n’a pas subi de changement de son audition de base 24 semaines après la dose.
Chez les 12 participants, le traitement chirurgical et le DB-OTO ont été bien tolérés et aucun événement indésirable ni aucun événement indésirable grave n’ont été considérés comme liés au DB-OTO.
Cinq des douze participants ont connu des événements indésirables vestibulaires temporaires post-chirurgicaux (tels que le nystagmus, la nausée, les vertiges, les vomissements), résolus dans les 6 jours suivant la prise de médicament.
Mouvement des prix : Lundi, l’action REGN a clôturé à 713,25 dollars.
Lecture suivante :
Photo : Shutterstock