Mardi, PTC Therapeutics Inc (NASDAQ:PTCT) a dévoilé les données de l’étude CardinALS de phase 2 mondiale, contre placebo, sur l’Utreloxastat chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (ALS).
L’étude n’a pas atteint son critère d’évaluation principal, à savoir le ralentissement de la progression de la maladie, sur la base de l’ALSFRS-R composite et de l’analyse de la mortalité.
Un bénéfice numérique modeste a été enregistré sur le critère d’évaluation principal, et un effet clinique favorable a été corrélé à la baisse de la chaîne légère de neurofilaments (NfL) plasmatiques, un biomarqueur des lésions neuronales, mais la signification statistique n’a pas été atteinte (p = 0,52). De plus, l’étude n’a pas atteint la significativité sur les critères d’évaluation d’efficacité secondaires.
La sclérose latérale amyotrophique (SLA), parfois appelée maladie des motoneurones ou maladie de Lou Gehrig, est une maladie neurodégénérative rare qui affecte les motoneurones du cerveau et de la moelle épinière.
L’Utreloxastat s’est révélé sûr et bien toléré dans l’essai CardinALS. Cependant, aucun développement supplémentaire n’est prévu en raison du manque d’efficacité et du signal des biomarqueurs.
William Blair souligne que bien que les résultats de l’essai CardinALS soient décevants, le programme n’est pas un facteur majeur dans son argumentaire d’investissement. Par conséquent, la fin du programme n’affecte pas la note Outperform de la société sur l’action.
L’analyste met en avant l’approbation potentielle et le lancement du saproptérine comme moteurs de croissance clés pour l’année prochaine, en particulier dans le traitement de la phénylcétonurie (PKU). William Blair estime que le marché sous-évalue cette opportunité, une décision PDUFA étant attendue pour juillet.
L’analyste souligne également l’intérêt croissant des investisseurs pour le programme de la maladie de Huntington de la société. Compte tenu des solides perspectives commerciales de cette petite molécule thérapeutique, des discussions positives avec les régulateurs concernant un parcours d’approbation accélérée pour le PTC-518 pourraient avoir un impact significatif sur le titre. Une réunion de type C avec la FDA est prévue pour le quatrième trimestre pour discuter de la voie réglementaire.
De plus, la société a l’intention de déposer une demande de mise sur le marché américain pour le vatiquinone dans l’ataxie de Friedreich (FA) d’ici la fin de 2024. William Blair prévoit une approbation basée sur les données cliniques du médicament et les approbations récentes de la FDA en neurologie, d’autant plus qu’aucun traitement n’existe pour les patients pédiatriques atteints de la maladie de Friedreich.
Mercredi, PTC Therapeutics a accepté de vendre son bon de priorité d’examen pour les maladies pédiatriques rares pour 150 millions de dollars.
La FDA a accordé ce bon à PTC Therapeutics avec l’approbation de son médicament Kebilidi (eladocagène exuparvovec-tneq) pour le traitement des enfants et des adultes atteints de déficience en AADC.
Mouvement des prix : Mercredi, lors de la session avant-Bourse, l’action de la société a chuté de 1,98 % à 45,10 dollars.
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Illustration du Phrama lab créée avec MidJourney.