Le titre de Wave Life Sciences Ltd (NASDAQ:WVE) est en baisse ce mercredi après que la société a partagé des données concernant l’essai RestorAATion-2 en cours de phase 1b/2a de WVE-006 dans la déficience en alpha-1 antitrypsine.
L’insuffisance en alpha-1 antitrypsine (AAT) est un trouble génétique héréditaire qui réduit la production de la protéine AAT, qui est cruciale pour la protection des poumons et du foie.
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Les données rapportées ce mercredi comprennent RestorAATion-2 cohorte 1 (200 mg, n=8), où les participants ont reçu une dose sous-cutanée unique de WVE-006, puis sept doses sous-cutanées administrées tous les deux semaines selon le protocole multi-dose, ainsi que la partie à dose unique de la cohorte 2 (400 mg, n=8).
La production de la protéine M-AAT indique que le WVE-006 a conduit à un éditage de l’ARN chez tous les participants traités, avec une production durable d’AAT sérique à des niveaux associés à un risque moindre de maladie du foie et des poumons après des doses répétées de 200 mg.
Les données des cohortes de 200 mg et 400 mg (dose unique seulement) soutiennent un schéma posologique sous-cutané mensuel ou moins fréquent. Le dosage se poursuit dans la cohorte à doses multiples de 400 mg avec un schéma posologique mensuel, pour lequel Wave prévoit de fournir des données au premier trimestre 2026.
Le WVE-006 continue d’être bien toléré avec un profil de sécurité favorable à ce jour.
GSK Plc (NYSE:GSK) dispose de la licence mondiale exclusive du WVE-006. Les responsabilités de développement et de commercialisation seront transférées à GSK après que Wave aura terminé l’étude RestorAATion-2.
Wave poursuit l’avancement d’une gamme entièrement propriétaire de candidats à l’éditage de l’ARN. La société prévoit de partager de nouvelles données précliniques issues de ces programmes à la journée de la recherche à l’automne 2025 et d’entamer le développement clinique de programmes supplémentaires d’éditage de l’ARN en 2026.
Le mouvement des prix de WVE : Le titre WVE avait chuté de 21,41 % à 7,56 dollars au moment de la publication ce mercredi.
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