Les actions de uniQure NV (NASDAQ:QURE) augmentent à la suite d’un développement significatif dans ses efforts pour traiter la maladie de Huntington.
La société a réalisé une percée majeure avec son traitement, l’AMT-130. La société a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) avait accepté des éléments importants pour une voie d’approbation accélérée pour l’AMT-130, une thérapie potentielle visant à ralentir la progression de la maladie.
La décision de la FDA fait suite à des discussions sur les données issues d’études cliniques en cours de phase I/II. La FDA a confirmé que les données, par rapport à un groupe témoin ayant le même historique naturel, pouvaient être utilisées pour la demande d’autorisation de mise sur le marché (BLA), ce qui évite la nécessité de réaliser des études supplémentaires avant soumission.
La maladie de Huntington est un trouble neurodégénératif rare et héréditaire qui entraîne une dysfonction motrice progressive, un déclin cognitif et des modifications comportementales.
Cet accord constitue une étape cruciale pour la communauté de la maladie de Huntington, car l’AMT-130 pourrait bientôt devenir une thérapie révolutionnaire.
La FDA a également reconnu que les réductions de la chaîne légère de neurofilaments (NfL), un biomarqueur de la neurodégénérescence, constituaient des données probantes supplémenatires des avantages potentiels de la thérapie.
uniQure poursuit ses efforts pour faire avancer l’AMT-130, des activités de préparation de la demande de BLA étant déjà en cours et des plans étant prévus pour communiquer davantage avec la FDA au début de l’année 2025.
Le titre QURE a progressé de plus de 2 % au cours de l’année écoulée. Les investisseurs peuvent investir dans cette action via le ETF Virtus LifeSci Biotech Clinical Trials (NYSE:BBC).
Mouvement des prix: Mardi, lors de la séance avant l’ouverture du marché, le titre de QURE a bondi de 87,8 % à 13,70 $.
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