Le lundi, Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:RCKT) a présenté les résultats d’efficacité et de sécurité à long terme de l’étude de phase 1 de RP-A501 chez des patients atteints de la maladie de Danon.
La maladie de Danon est un trouble génétique lié à l’X rare et dominant caractérisé par la triade clinique suivante: la cardiomyopathie (muscles cardiaques rigides), la myopathie squelettique (faiblesse) et le retard mental.
La maladie de Danon est causée par des mutations dans le gène LAMP2, qui contient les instructions pour la production d’une enzyme appelée protéine-2 associée à la membrane lysosomale (LAMP-2). Les données ont montré que RP-A501 était généralement bien toléré.
Tous les patients atteints de la maladie de Danon évaluables ont démontré une expression de la protéine LAMP2 à 12 mois (maintenue jusqu’à 60 mois) et une réduction de l’index de masse ventriculaire gauche (LV) de ≥ 10 % à 12 mois (maintenue jusqu’à 54 mois) après le traitement.
Ces données ont été présentées lors des sessions scientifiques 2024 de l’American Heart Association (AHA).
Les résultats ont montré une amélioration clinique soutenue et significative chez les patients pédiatriques suivis pendant 24 mois et chez les patients adultes et adolescents suivis pendant 60 mois.
Tous les patients évaluables lors de l’essai de phase 1 ont démontré:
- Une expression cardiaque de la protéine LAMP2 à 12 mois et plus tard.
- Une réduction ou une stabilisation de l’index de masse ventriculaire gauche (LV mass index) – la réduction médiane par rapport à la visite la plus récente de 24%.
- La préservation de la fraction d’éjection ventriculaire gauche (FEVG) normale.
- Une réduction ou une stabilisation des biomarqueurs cardiaques (réductions médianes du cTnI et du NTproBNP de 84 % et 57 %, respectivement).
- L’étude a également montré l’absence de signes cliniques d’insuffisance cardiaque chez les patients traités par RP-A501.
William Blair considère que le suivi à long terme est favorable et affirme qu’il soutient l’efficacité durable du RP-A501.
D’une manière générale, les données actualisées de l’étude de phase I de RP-A501 dérisquent l’essai pivot, car des améliorations significatives ont été observées sur les deux critères d’évaluation co-principaux parmi les six patients traités.
L’analyste estime que les mises à jour supplémentaires concernant l’étude pivot et les préparations de lancement de l’entreprise en 2025 seront encourageantes.
“Même si nous continuons à considérer que le RP-A501 est le principal moteur de l’action à court terme, étant donné le vaste marché potentiel qu’il représente, nous pensons que l’approbation du RP-L201 dans le cadre de la déficience en adhésion leucocytaire de type I (LAD-I) et l’achèvement de la BLA pour le RP-L102 dans le cadre de l’anémie de Fanconi (FA) pourraient être des catalyseurs supplémentaires pour Rocket en 2025”, écrit William Blair.
Mouvement des prix : Le titre RCKT a chuté de 3,44 % à 13,19 $ lors du dernier contrôle effectué mardi.
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