Mercredi, la FDA a approuvé le Ryoncil (remestemcel-L) de Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO) en tant que premier traitement par cellules mésenchymateuses stromales (CMS) aux États-Unis.
Le Ryoncil est le seul traitement par CMS approuvé aux États-Unis pour quelque indication que ce soit et le seul traitement pour la maladie du greffon contre l’hôte (GvH) aiguë réfractaire aux corticoïdes (SR-aGvHD) chez les enfants de 2 mois et plus, y compris les adolescents.
Le Ryoncil contient des CMS, un type de cellule qui peut avoir divers rôles dans le corps et qui peut se différencier en plusieurs autres types de cellules. Ces CMS sont isolées de la moelle osseuse de donneurs adultes humains en bonne santé.
La maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticoïdes est une affection grave qui peut survenir comme complication d’une greffe de cellules souches hématopoïétiques (CSH) allogénique.
Dans la greffe de CSH allogénique, un patient reçoit des cellules souches hématopoïétiques d’un donneur sain pour remplacer ses cellules souches et former de nouvelles cellules sanguines.
Cette procédure est souvent effectuée dans le cadre du traitement de certains types de cancers du sang, de troubles sanguins ou de troubles du système immunitaire.
Chaque année, aux États-Unis, environ 10 000 patients subissent une greffe de moelle osseuse allogénique, dont 1500 enfants.
Environ 50 % d’entre eux développent une GvH aiguë, et près de la moitié de ces enfants ne répondent pas aux stéroïdes, le traitement de première intention reconnu.
Lors d’une étude multicentrique de phase 3 à bras unique portant sur des enfants atteints de SR-aGvHD, 89 % d’entre eux souffraient d’une affection de gravité sévère de grade C ou D, 70 % avaient ressenti une réponse globale d’ici le 28e jour de traitement par Ryoncil, un critère qui prédit la survie à la GvH aiguë.
Les participants à l’étude qui avaient une réponse partielle ou mixte au traitement – ce qui signifie qu’il y avait une amélioration de l’état d’un organe avec soit pas de changement (partiel) soit une détérioration de l’état (mixte) dans un autre organe – ont reçu des perfusions supplémentaires une fois par semaine pendant quatre semaines supplémentaires.
Seize participants à l’étude (30 %) avaient une réponse complète au traitement 28 jours après avoir reçu du Ryoncil, tandis que 22 participants (41 %) avaient une réponse partielle.
Le traitement par Ryoncil n’a été ni interrompu ni arrêté chez aucun patient pour quelque anomalie biologique que ce soit, et le traitement a été mené à terme sans interruption chez plus de 85 % des patients.
Mouvement des prix : Jeudi, pendant la préouverture, l’action a grimpé de 42,60 % pour atteindre 17,47 dollars.