Annexon, Inc. (NASDAQ:ANNX) a présenté mardi les données pour sa thérapie ciblée à un stade avancé, le tanruprubart (anciennement ANX005), pour le syndrome de Guillain-Barré (SGB).
Le SGB est une urgence neuromusculaire qui touche au moins 150 000 personnes dans le monde chaque année. Cette maladie auto-immune rare est caractérisée par une faiblesse grave et à progression rapide qui peut entraîner une paralysie complète, nécessitant souvent des soins intensifs et une ventilation mécanique.
Le tanruprubart est un anticorps monoclonal de première intention conçu pour bloquer le C1q, la molécule initiatrice de la cascade de complément classique.
Lors de l’essai pivot de phase 3 portant sur 241 patients, le tanruprubart a rempli le critère d’évaluation principal avec des résultats cohérents et une récupération fonctionnelle plus rapide et plus complète par rapport au placebo à plusieurs moments et selon plusieurs mesures d’efficacité clinique.
Le critère d’évaluation principal, l’échelle de l’incapacité du SGB (DS), a montré qu’après une seule injection de tanruprubart à une dose de 30 mg/kg, les patients avaient une probabilité statistiquement significative 2,4 fois plus élevée d’être en meilleure santé que le placebo à la 8e semaine (p=0,0058).
Les points forts de la présentation orale comprennent :
- De nouvelles découvertes d’efficacité ont fait apparaître de manière cohérente une récupération rapide et des avantages durables du tanruprubart en termes de force musculaire, de mobilité et d’incapacité :
- À la première semaine, les patients traités ont rapidement regagné leur fonction motrice et étaient 14 fois plus susceptibles de réaliser le test Timed Up and Go (TUG), une mesure standardisée de la mobilité, de l’équilibre et de la capacité des membres inférieurs.
- À la première semaine, les patients traités ont rapidement gagné en capacité motrice et ont présenté une amélioration de plus de 2 points à l’échelle ONLS (Overall Neuropathy Limitation Scale), un outil utilisé pour évaluer les limitations dans les activités quotidiennes des membres supérieurs et inférieurs
- De nouvelles découvertes d’efficacité à la 26e semaine ont également montré que les avantages du tanruprubart étaient durables, avec deux fois plus de patients traités n’ayant aucune limitation sur l’échelle ONLS par rapport au placebo.
- Le traitement par tanruprubart a permis aux patients de marcher de manière indépendante et de ne plus avoir besoin de ventilation (pour ceux qui en avaient besoin) environ un mois plus tôt.
- Les patients traités par tanruprubart ont également passé environ une semaine de moins en soins intensifs
Le tanruprubart a été bien toléré, sans nouveaux signaux de sécurité ni effets hors cible.
Mouvement des prix : Le titre ANNX a chuté de 5,52 % pour s’établir à 1,45 $ lors du dernier pointage de mercredi.
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