Le mercredi, Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) a partagé de nouvelles données issues de participants traités en continu avec del-zota pendant un an dans le cadre des essais EXPLORE44 et EXPLORE44-OLE pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La DMD est une affection génétique rare caractérisée par des lésions musculaires progressives et une faiblesse débutant à un très jeune âge en raison de l’absence de la protéine dystrophine dès la naissance.
Ces données ont démontré un renversement de la progression de la maladie ainsi qu’une amélioration par rapport à la ligne de base et à l’histoire naturelle selon plusieurs mesures fonctionnelles.
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Del-zota est conçu pour administrer des oligomères morpholino phosphorodiamidates (PMO) aux tissus musculaires squelettiques et cardiaques afin de sauter spécifiquement l’exon 44 de l’ARNm de la dystrophine et de permettre la production de dystrophine fonctionnelle de longueur quasi complète.
La dystrophine de longueur quasi complète conserve des domaines fonctionnels clés et peut offrir une meilleure protection musculaire aux personnes vivant avec la DMD44.
Points forts des données :
Les participants à l’essai traités avec del-zota ont démontré une augmentation statistiquement significative de la production de dystrophine d’environ 25 % de la normale et ont restauré la dystrophine totale jusqu’à 58 % de la normale.
Les taux de créatine kinase (CK) ont diminué de plus de 80 % par rapport à la base et ont été maintenus à des niveaux proches de la normale pendant toute la durée de l’évaluation, avec des participants suivis pendant jusqu’à 16 mois.
De plus, 50 % des participants présentaient des taux de CK dans la plage normale après un an de traitement.
Un total de 17 participants (12 ambulatoires et cinq non ambulatoires) ayant commencé dans le groupe traité par del-zota de l’essai EXPLORE44 et continué dans EXPLORE44-OLE ont été suivis pendant environ un an.
Les données fonctionnelles issues des cohortes de dosage regroupées pour les participants traités par del-zota, comparées à l’histoire naturelle DMD44 (PRO-DMD-01), ont démontré une amélioration :
Le test de montée de 4 escaliers (4SC) s’est amélioré de 2,1 secondes par rapport à la ligne de base. En revanche, le groupe d’histoire naturelle a montré un déclin de 2,7 secondes par rapport à la ligne de base.
Le test de marche/course de 10 mètres (10mWRT) s’est amélioré de 0,7 secondes par rapport à la ligne de base, contre un déclin de 1,5 secondes par rapport à la ligne de base.
Le temps pour se lever du sol (TTR) s’est amélioré de 3,2 secondes par rapport à la ligne de base, contre un déclin de 1,6 secondes par rapport à la ligne de base dans l’histoire naturelle.
L’évaluation ambulatoire North Star (NSAA) est restée stable. Le groupe d’histoire naturelle a montré un déclin de 2,4 points par rapport à la ligne de base.
La performance du membre supérieur (PUL2) s’est améliorée de 1,5 points par rapport à la ligne de base. En revanche, le groupe d’histoire naturelle a montré un déclin de 0,7 points par rapport à la ligne de base. Des améliorations similaires du PUL ont été observées chez les participants ambulatoires et non ambulatoires.
La sécurité a été évaluée chez tous les participants de l’essai EXPLORE44-OLE, et del-zota a continué à démontrer un profil de sécurité et de tolérabilité à long terme favorable.
Avidity vise toujours à soumettre une demande d’autorisation de mise sur le marché auprès de la FDA d’ici la fin de l’année 2025.
Mouvement des prix : Le titre RNA est en hausse de 0,58 % à 46,89 dollars lors de la dernière vérification mercredi.
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