Les actions de Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) ont subi une forte baisse d’environ 40% dans le cadre des transactions de préouverture ce lundi, suite à une mise à jour de la sécurité concernant l’Elevidys, le traitement génique de la société pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
Ce qui s’est passé
Dimanche, Sarepta a publié une mise à jour de la sécurité concernant l’Elevidys (delandistrogenemoxeparvovéc-rokl), le seul traitement génique approuvé pour les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, et les étapes que la société met en place pour renforcer le profil de sécurité chez les patients non ambulatoires.
Ces mesures font suite à un deuxième cas de défaillance hépatique aiguë (DHA) signalé, ayant conduit au décès.
En mars, Sarepta Therapeutics avait déjà rapporté un décès de patient suite à un traitement par Elevidys, ayant subi une défaillance hépatique aiguë.
A ce jour, les cas de DHA sont les deux survenus chez des patients atteints de la maladie de Duchenne et qui ne sont pas ambulatoires (ils ne peuvent pas marcher de manière autonome).
En avril, Sarepta et Roche Holdings AG (OTC:RHHBY) ont temporairement suspendu plusieurs études cliniques.
Au cours de la publication de ses résultats du premier trimestre, Sarepta a révisé ses prévisions de chiffre d’affaires net de produits totaux à l’horizon 2025 pour les établir entre 2,3 et 2,6 milliards de dollars, contre une fourchette de 2,9 à 3,1 milliards de dollars auparavant.
William Blair écrit que les prévisions révisées concernent principalement les retards de l’Elevidys.
Les principales initiatives en matière de sécurité
Dans le cadre d’un examen complet des données de sécurité, Sarepta a pris des mesures proactives pour réduire le risque de défaillance hépatique aiguë chez les patients non ambulatoires.
Un groupe d’experts évaluera les données et examinera le schéma thérapeutique proposé par la société, qui comprend du sirolimus et est soutenu par des données précliniques démontrant l’efficacité d’une immunosuppression supplémentaire pour modérer les élévations des enzymes hépatiques, un facteur clé dans la réduction des éventualités en matière de sécurité.
Sarepta partagera les recommandations du panel avec la Food and Drug Administration (FDA) et la mise en œuvre de tout nouveau schéma sera soumise à la réglementation et à l’autorisation de la FDA.
Entre-temps, Sarepta suspend temporairement les expéditions d’Elevidys pour les patients non ambulatoires.
Pour les patients ambulatoires, aucun changement de traitement n’est proposé et la pratique actuelle d’administration de corticostéroïdes avant et après l’infusion d’Elevidys et de surveillance post-traitement reste la même.
Sarepta a volontairement suspendu la dose dans l’étude clinique ENVISION (également connue sous le nom d’étude SRP-9001-303).
ENVISION est un essai mondial, randomisé, en double aveugle, contre placebo évaluant l’Elevidys chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne, ambulatoires et non ambulatoires, et plus âgés.
Aux États-Unis, cette étude sert d’essai confirmatoire, conformément à la voie d’approbation accélérée de la FDA pour les patients non ambulatoires.
Mouvement des prix : Lundi matin, lors des dernières préouverture, l’action de Sarepta avait chuté de 42 % pour s’établir à 21,00 dollars.
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