Ce mardi, Cumberland Pharmaceuticals Inc.(NASDAQ: CPIX) a publié les résultats de son essai de phase 2 FIGHT DMD.
L’étude a évalué l’ifétrouban, une nouvelle thérapie orale pour la maladie cardiaque de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) – la principale cause de la mort chez les patients atteints de DMD.
La DMD est une maladie pédiatrique rare et incurable causée par des mutations dans le gène codant pour la dystrophine, une protéine cruciale pour la fonction musculaire, y compris pour le cœur.
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Les patients DMD perdent progressivement la fonction musculaire, ce qui entraîne une incapacité à marcher, des difficultés respiratoires et une insuffisance cardiaque.
L’essai a porté sur 41 patients ayant reçu soit de l’ifétrouban à faible dose (150 mg par jour), soit de l’ifétrouban à haute dose (300 mg par jour), soit un placebo.
Le critère d’évaluation principal de l’étude était l’amélioration de la fraction d’éjection ventriculaire gauche (FEVG), un indicateur clé de l’efficacité avec laquelle le cœur pompe le sang.
Les résultats clés incluent :
- Le traitement par haute dose d’ifétrouban a entraîné une amélioration globale de 3,3% de la FEVG.
- Le groupe à haute dose d’ifétrouban a présenté une augmentation de 1,8% de la FEVG, alors que le groupe témoin de l’étude a présenté une diminution attendue de 1,5% de la FEVG
- La différence a été encore plus prononcée lorsqu’elle a été comparée à des témoins historiques naturels appariés à des patients, le traitement à haute dose permettant une amélioration globale significative de 5,4% de la FEVG, tandis que les patients témoins ont présenté une diminution de 3,6% de la FEVG.
- Les deux doses d’ifétrouban ont été bien tolérées, sans événement grave lié au médicament.
L’ifétrouban a reçu la désignation de médicament orphelin et la désignation de maladie pédiatrique rare de la part de la FDA. S’il est approuvé, l’ifétrouban serait la première thérapie spécifiquement indiquée pour la maladie cardiaque liée à la DMD.
Mouvement des prix: Le titre est en hausse de 23,01 % à 2,62 $ lors du dernier pointage de ce mardi.
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