Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS) a publié les résultats de ses essais sur l’ensemble des patients de la quatrième cohorte de son étude de Phase 1b sur les doses multiples (MAD) de farabursen (RGLS8429) contre la maladie rénale polykystique (MAD) (ADPKD), a annoncé jeudi.
Dans le quatrième groupe, 26 sujets ont reçu une dose fixe de 300 mg de farabursen toutes les deux semaines pendant trois mois.
L’ADPKD est causée par des mutations dans les gènes PKD1 ou PKD2, entraînant une insuffisance rénale terminale.
La maladie se caractérise par le développement de plusieurs kystes remplis de liquide, principalement au niveau des reins.
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L’ensemble du groupe de 26 patients a démontré une réponse mécanique similaire basée sur les niveaux de PC1 et PC2 urinaires (qui sont en corrélation inverse avec la gravité de la maladie) et un arrêt moyen de la croissance du volume total des reins (htTKV pour halting total kidney volume, qui est en corrélation inverse avec la fonction rénale) sur la période d’étude de quatre mois.
Points saillants des données de la cohorte 4 :
- Les augmentations des niveaux de PC1 et de PC2 urinaires étaient similaires à celles de la cohorte 3 et ont atteint un niveau similaire de signification statistique par rapport au placebo (PC1 p=0,026 ; PC2 p=0,014).
- Le taux de croissance moyen du volume total des reins (htTKV) sur 4 mois a été de 0,05 %, alors que les sujets du groupe placebo de l’essai ont présenté un taux de croissance moyen de 2,58 %.
- Les modifications du volume total des reins ont été fortement corrélées aux modifications du volume des kystes rénaux, ce qui suggère que le farabursen a un impact direct sur la progression de la maladie en limitant la croissance anormale des kystes.
Une analyse exploratoire a comparé la combinaison de patients traités avec 3 mg/kg ou une dose fixe de 300 mg de farabursen (n=35) à un groupe témoin historique combiné de patients traités par placebo issu des précédents essais clés de l’ADPKD (n=550).
Les patients traités par farabursen ont connu une réduction moyenne du taux de croissance du volume total des reins (-0,14 %) par rapport à une augmentation moyenne de (+1,87 %) chez les patients traités par placebo (p=0,0056).
Le farabursen à 300 mg a démontré un profil de sécurité et de tolérabilité favorable dans cette étude, ce qui est conforme aux résultats observés dans les groupes précédents.
Mouvement des prix de RGLS : L’action Regulus Therapeutics a progressé de 51,94 % pour atteindre 1,96 $ lors de sa publication jeudi.
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