Ce mardi, Lipella Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: LIPO) a partagé son analyse de pointe sur son essai de phase 2a à dose croissante de LP-310, une préparation buvable de LP-10 à base de tacrolimus liposomal (une molécule orpheline développée pour traiter le lichen plan buccal (LPB)).
LP-310 a démontré un profil de sécurité élevé, aucun événement indésirable grave (EIG) lié au produit ou abandon de traitement n’a été observé.
L’essai a montré des améliorations statistiquement significatives sur plusieurs critères d’efficacité rapportés par le patient et mesurés par l’investigateur aux semaines 1, 4 et 6.
LP-310 est le seul traitement topique buccal actuellement en développement pour le traitement du LPB.
Touchant environ 6 millions d’Américains, le LPB est une affection inflammatoire chronique qui cible les muqueuses de la bouche, causant de la douleur, et rendant l’alimentation, la consommation de boissons et même la parole inconfortable.
Caractérisé par des symptômes tels que douleur brûlante, taches blanches, tissu enflé et plaies ouvertes, le LPB ne dispose d’aucune thérapie homologuée par la FDA.
Dans la première cohorte, huit participants ont reçu une dose de 0,25 mg de LP-310 deux fois par jour. Les visites de suivi ont eu lieu une et quatre semaines et deux semaines après le traitement.
L’essai a montré des améliorations significatives sur plusieurs critères d’efficacité tout en suggérant la sécurité et la tolérabilité du LP-10 chez les patients adultes atteints de LPB symptomatique à la dose de 0,25 mg/10 ml.
L’essai est passé à la prochaine cohorte à dose plus élevée de 0,5 mg/10 ml.
L’analyse pharmacocinétique a montré que les taux sanguins de tacrolimus étaient indétectables ou minimes chez tous les patients, soulignant le potentiel du LP-310 pour fournir des avantages localisés sans toxicité systémique.
Lipella continue de recruter pour l’essai, avec l’intention d’activer des sites supplémentaires et de terminer l’essai d’ici mi-2025.
La société se prépare pour des étapes clés, y compris la soumission d’une demande d’essai d’investigational new drug (IND) de phase 2b et une demande de désignation de thérapie innovante auprès de la FDA au second semestre 2025.
La deuxième cohorte de l’étude de phase 2a est actuellement en cours de dosage, et les données de pointe sont attendues pour le premier semestre 2025.
La semaine dernière, la FDA a accordé l’approbation pour le lancement d’un Programme d’Accès Elargi pour le traitement de LP-310 du LPB. Le programme permet aux patients d’accéder à des traitements en dehors d’essais cliniques qui n’ont pas encore été approuvés par la FDA.
Mouvement des prix : Mardi, lors de la dernière vérification, l’action de LIPO avait augmenté de 38,80 % à 4,24 dollars.
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