Lundi, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ARWR) a publié les résultats de sa première phase de l’étude de Phase 1/2 d’ARO-C3, l’approche thérapeutique expérimentale d’interférence ARN (ARNi) de la société conçue pour réduire la production hépatique de la composante 3 (C3) du complément comme traitement potentiel pour diverses maladies médiées par le complément.
ARO-C3 vise à réduire la production d’hépatocytes en C3 du complément comme traitement potentiel pour diverses maladies rénales médiées par le complément.
L’activité dysrégulée du système du complément peut contribuer à des lésions tissulaires et à la progression de la maladie. En bloquant la production de C3, l’ARO-C3 expérimental a le potentiel de traiter les maladies rénales médiées par le complément en modulant l’activation de la cascade de compléments.
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La société prévoit de présenter des résultats supplémentaires lors d’une réunion médicale en 2025.
Résultats de l’étude de Phase 1/2
- Effets pharmacodynamiques : Réduction moyenne maximale de 89 % du taux de C3, et réduction moyenne soutenue de plus de 87 % par rapport à la base jusqu’à la 24e semaine.
- Réduction moyenne maximale du taux d’AH50 sérique (dosage hémolytique de la voie alternative) de 85 % et réduction moyenne soutenue de plus de 76 %.
- Réduction moyenne maximale du taux Wieslab AP (voie alternative) de 100 % et réduction moyenne soutenue de plus de 89 %.
- Durée de l’effet favorable à une administration sous-cutanée unique tous les trois mois ou moins fréquente dans le cadre d’études de stade ultérieur
- Effets sur la protéinurie (excès de protéines dans l’urine) : La réduction moyenne du taux de protéines urinaires/créatinine aléatoire a été de 41 %, et la réduction individuelle maximale a été de 89 %.
En janvier, la Food and Drug Administration (FDA) a accepté la demande de médicament nouveau d’Arrowhead Pharmaceuticals pour le traitement expérimental du plozasiran pour le syndrome de la chylomicronémie familiale, une maladie génétique grave et rare. La FDA a fixé au 18 novembre 2025 la date butoir de l’action du Drug User Fee Act (PDUFA, Loi sur les droits d’utilisation des médicaments) et a indiqué qu’elle n’avait pas l’intention de tenir une réunion du comité consultatif.
En février, Arrowhead Pharmaceuticals a conclu un accord de collaboration et de licence mondial avec Sarepta Therapeutics Inc. Arrowhead reçoit un paiement initial de 500 millions de dollars et 325 millions de dollars en actions Sarepta.
Mouvement des prix : Le titre ARWR a chuté de 8,72 %, à 15,49 dollars, lors de la dernière vérification effectuée lundi.
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