CSL Limited (OTC:CSLLY) et uniQure Inc (NASDAQ:QURE) ont annoncé les résultats de quatre ans de l’étude HOPE-B, des résultats cruciaux confirmant la durabilité et l’innocuité à long terme d’une infusion unique d’Hemgenix (étranacogène dezaparvovec-drlb) pour les patients adultes atteints d’hémophilie B.
Les données ont montré que sur une période de quatre ans, Hemgenix continue de produire des taux d’activité du facteur IX élevés et durables. Elle peut offrir une protection contre les saignements à long terme et plus élevée par rapport au traitement prophylactique, éliminer le besoin de prophylaxie pour le facteur IX et maintenir un profil de sécurité favorable.
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Approuvé en 2022 par la FDA, Hemgenix est la première thérapie génique pour le traitement des adultes atteints d’hémophilie B qui utilisent actuellement une thérapie de prophylaxie pour le facteur IX, qui ont des saignements actuels ou historiques potentiellement mortels ou qui ont des épisodes de saignements spontanés répétés et graves.
Il s’agit également de la seule thérapie génique approuvée pour l’hémophilie B pour traiter les patients adultes présentant des anticorps neutralisants AAV5 et ceux qui n’en ont pas.
Au cours de l’essai HOPE-B de phase 3, ouvert, à doses uniques et à bras unique, 54 participants adultes de sexe masculin ayant une hémophilie B grave ou modérément grave, avec ou sans anticorps neutralisants AAV5 préexistants, ont reçu une dose unique d’Hemgenix.
Sur les 54 participants ayant reçu Hemgenix, 51 ont terminé un suivi de quatre ans. Hemgenix a produit des taux moyens de facteur IX de 41,5 UI/dL (n=50) à l’année 1, 36,7 UI/dL (n=50) à l’année 2, 38,6 UI/dL (n=48) à l’année 3 et 37,4 UI/dL (n=47) à l’année 4 post-infusion.
De plus, le taux moyen de saignements annualisés ajusté (ABR) pour tous les types de saignements a été réduit d’environ 90% par rapport à la période initiale, par rapport à l’année quatre.
En outre, les saignements articulaires sont passés d’un ABR moyen de 2,34 à la période initiale à 0,09 au cours de l’année quatre. A l’année 4, 94% des patients sont restés exempts de traitement prophylactique continu.
Aucun patient n’est revenu à la prophylaxie continue entre l’année trois et l’année quatre.
Aucun événement indésirable grave lié au traitement n’a été observé.
Le cours de l’action: Au dernier check, vendredi, l’action QURE était en baisse de 5,95 %, à 15,25 dollars.
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