La FDA a accepté mardi l’examen de la demande de licence biologique (BLA) de Capricor Therapeutics Inc (NASDAQ: CAPR) pour le traitement de la cardiomyopathie par administration de déramiocel, une thérapie cellulaire expérimentale, aux patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD).
La cardiomyopathie est une maladie cardiaque caractérisée par la fibrose cardiaque, les arythmies et l’insuffisance cardiaque.
De plus, la FDA a accordé un examen prioritaire à la BLA avec une date d’entrée en vigueur cible de la loi sur les médicaments d’ordonnance (PDUFA) au 31 août 2025.
La FDA n’a identifié aucun problème potentiel à l’examen.
La soumission de la BLA est étayée par les données cardiaques existantes de Capricor de ses essais HOPE-2 de phase 2 et de son extension (OLE) HOPE-2 par rapport aux données d’historique naturel.
La FDA a également informé la société qu’elle n’a pas encore décidé si une réunion du comité consultatif était nécessaire concernant cette demande.
Le déramiocel pour la DMD a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA et de l’Agence européenne des médicaments.
En outre, si Capricor devait recevoir l’approbation de la FDA pour la commercialisation de déramiocel pour le traitement de la DMD d’ici le 30 septembre 2026, la société serait admissible à recevoir un bon d’examen prioritaire pour le traitement de la DMD, sur la base de sa précédente réception de la désignation de maladie pédiatrique rare.
Mouvement des prix Mardi, lors du dernier contrôle, l’action de Capricor était en hausse de 6,33 % à 14,54 dollars.
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