Le titre de Rocket Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:RCKT) s’inscrit en hausse ce mercredi après que l’Agence américaine des médicaments (FDA) a levé l’arrêt clinique sur son essai pivot de Phase 2 de RP-A501 pour la maladie de Danon.
La levée a eu lieu en moins de trois mois.
La maladie de Danon est un trouble génétique rare à transmission dominante liée au chromosome X qui se manifeste par la triade clinique suivante : cardiomyopathie (raideur des muscles du cœur), myopathie squelettique (faiblesse) et déficience intellectuelle.
En mai, la société avait rapporté le décès d’un patient de l’étude après une infection systémique aiguë.
L’événement indésirable grave a entraîné des complications cliniques liées au syndrome de fuite capillaire, dans lequel les liquides et les protéines s’échappent des minuscules vaisseaux sanguins (capillaires) vers les tissus environnants.
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La FDA a placé l’essai sous surveillance clinique pour une évaluation plus approfondie. Mercredi, la FDA a confirmé que Rocket avait résolu de manière satisfaisante les problèmes décrits dans la surveillance clinique.
La FDA a d’abord autorisé la reprise de l’étude pivot avec une dose recalibrée de 3,8 x 10¹³ GC/kg de RP-A501 chez trois patients, traités séquentiellement avec un intervalle minimum de quatre semaines entre chaque traitement.
Cette dose ajustée correspond à la fourchette inférieure des doses administrées associées à l’efficacité sur plusieurs biomarqueurs, les points finaux échocardiographiques et cliniques de l’étude de Phase 1. Il a été déterminé qu’il conférerait très probablement la sécurité et l’efficacité identifiées dans les cohortes de faible dose de Phase 1.
De plus, Rocket collaborera avec les chercheurs pour mettre en œuvre un régime immunomodulateur qui se rapproche davantage de la cohorte pédiatrique de Phase 1.
Le nouveau régime supprime l’utilisation prophylactique d’un inhibiteur du complément C3, tout en maintenant la sirolimus, le rituximab et les stéroïdes.
De plus, le protocole précisera un seuil plus bas pour l’administration d’un inhibiteur C5 (eculizumab) en réponse à l’activation imminente du complément.
À ce jour, six patients atteints de la maladie de Danon ont été traités dans l’étude de Phase 2 avec RP-A501.
Le cours des titres : Mercredi, lors de la préouverture, le titre RCKT a grimpé de 33,68 % à 3,91 dollars.
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