Mercredi, la FDA a émis des inquiétudes concernant les risques de développer des cancers du système hématopoïétique potentiellement mortels chez des patients traités par le Skysona (elivaldogène autotemcel) de Bluebird Bio Inc (NASDAQ:BLUE).
En septembre 2022, la FDA a approuvé le Skysona de Bluebird Bio, aussi appelé eli-cel, pour ralentir la progression d’une dysfonction neurologique chez des garçons âgés de 4 à 17 ans atteints d’une adréno-leucodystrophie cérébrale (CALD) précoce et active.
L’agence a reçu des rapports de syndrome myélodysplasique et de leucémie myéloïde aiguë liés au Skysona, avec des cas survenant de 14 à 92 mois après le traitement au cours des essais cliniques.
La nouvelle étude a révélé que sept des 67 enfants traités par la thérapie génique de Bluebird Bio pour un trouble neurologique grave ont développé des cancers du système hématopoïétique au cours des essais cliniques.
Les risques associés à ce médicament sont actuellement en cours d’évaluation par la FDA, qui comprend des hospitalisations, le besoin de transplantation de cellules souches hématopoïétiques allogéniques et des résultats fatals. Les fournisseurs de soins de santé sont invités à envisager des thérapies alternatives, telles que des greffes de cellules souches allogéniques, pour les patients disposant de donneurs compatibles, avant d’opter pour un traitement par Skysona.
Les informations de prescription de Skysona aux États-Unis présentent une mise en garde encadrée concernant les risques de développer des cancers du système hématopoïétique et des avertissements supplémentaires dans la section Expérience des essais cliniques.
Les patients et les participants aux essais cliniques traités par Skysona sont invités à suivre un suivi tout au long de leur vie pour détecter de potentiels cancers.
Pour détecter précocement de potentiels cancers, la FDA recommande des hémogrammes complets réguliers tous les trois mois et des évaluations de l’expansion clonale à deux reprises au cours de la première année après le traitement.
Des suivis annuels et des évaluations de la moelle osseuse sont également recommandés en fonction des besoins cliniques.
En septembre, Bluebird Bio a annoncé qu’il mettait en œuvre une restructuration pour optimiser sa structure de coûts et permettre à son flux de trésorerie de devenir équilibré pour le second semestre de l’année 2025.
La restructuration devrait entraîner une réduction de 20 % des dépenses opérationnelles en liquidités une fois pleinement réalisée au troisième trimestre de 2025, par rapport à la période de déclaration précédente.
Mouvement des prix: L’action BLUE a augmenté de 1,64 % à 0,3840 $ au cours de la séance de préouverture de la Bourse, selon la dernière vérification effectuée vendredi.
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