La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé mercredi le Welireg (belzutifan) de Merck & Co. Inc. (NYSE:MRK) pour le traitement des patients adultes et pédiatriques âgés de 12 ans et plus atteints de phéochromocytome ou de paragangliome localement avancé, non résécable ou métastatique (PPGL).
Il s’agit de la première approbation de la FDA pour une thérapie orale contre le PPGL, des tumeurs neuroendocrines rares qui peuvent se propager à d’autres parties du corps.
Le Welireg a été approuvé par la FDA et l’Agence européenne des médicaments pour le traitement des patients adultes atteints de carcinome avancé du rein (RCC).
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L’efficacité a été évaluée dans le cadre de l’essai ouvert et multicohorte LITESPARK-015.
La principale mesure d’efficacité était le taux de réponse objective (TRO). Les mesures de résultat supplémentaires de l’efficacité étaient la durée de la réponse (DOR) et le nombre de patients ayant une baisse d’au moins un médicament antihypertenseur d’au moins 50 %, maintenue pendant au moins six mois.
- Le TRO était de 26 %.
- La DOR médiane était de 20,4 mois.
- Sur les 60 patients prenant des médicaments antihypertenseurs au départ, 19 (32 %) ont vu une réduction d’au moins un médicament antihypertenseur d’au moins 50 % pendant au moins six mois.
La dose recommandée de belzutifan pour les adultes est de 120 mg administrés par voie orale une fois par jour.
La dose recommandée pour les patients pédiatriques de 12 ans et plus est basée sur le poids corporel. Pour les patients pédiatriques pesant ≥ 40 kg, la dose est de 120 mg par voie orale une fois par jour.
Pour les patients pédiatriques pesant < 40 kg, la dose est de 80 mg par voie orale une fois par jour.
Au premier trimestre 2025, le Welireg a généré 137 millions de dollars de ventes, ce qui représente une augmentation de 62 % par rapport à l’année précédente.
Mouvement des prix : Mercredi, lors du dernier contrôle, l’action de MRK avait chuté de 3,45 % à 73,98 $.
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