Mardi, l’Agence américaine des médicaments et des aliments (FDA) a accordé la désignation de traitement révolutionnaire à l’ION582 d’Ionis Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ:IONS) pour le syndrome d’Angelman (AS), une maladie neurologique rare.
Cette désignation fait suite aux résultats prometteurs de l’étude HALOS de phase 1/2, qui ont montré des améliorations cliniques significatives de la communication, des fonctions cognitives et motrices, ainsi que des données de sécurité favorables.
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La désignation BTD vise à accélérer l’examen des traitements contre les maladies graves. L’ION582 a également montré un potentiel d’amélioration substantielle par rapport aux thérapies existantes. Ionis a lancé l’étude mondiale de phase 3 REVEAL plus tôt cette année, qui devrait inclure des enfants et des adultes atteints de l’AS d’ici 2026.
William Blair a noté que la BTD constitue une victoire pour la division neurologie d’Ionis, l’analyste Myles Minter soulignant que les données HALOS ont impressionné les régulateurs, compte tenu des défis posés par l’évaluation de la communication chez les patients atteints d’AS.
Dans le paysage concurrentiel, l’ION582 suit désormais de près l’apazunersen (GTX-102) de Ultragenyx Pharmaceutical (NASDAQ:RARE), qui reste en tête après avoir terminé le recrutement pour l’étude Aspire.
Le mouvement des prix : Le titre IONS a progressé de 4,68 % à 63,86 dollars lors de la dernière vérification mardi.
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