BioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN) a publié des données de sommet de l’essai de phase 3 PEGASUS évaluant Palynziq (pegvaliase-pqpz) par rapport à un régime alimentaire seul chez 55 adolescents âgés de 12 à 17 ans atteints de phénylcétonurie (PKU).
La PKU est un trouble métabolique héréditaire rare qui empêche le corps de décomposer l’acide aminé phénylalanine. L’absence de traitement de la phénylcétonurie peut entraîner des lésions cérébrales, des déficiences intellectuelles, des symptômes comportementaux ou des crises d’épilepsie.
Les critères d’évaluation principaux sont les modifications de la concentration en Phe dans le sang et la caractérisation du profil d’innocuité chez les adolescents. Les critères d’évaluation secondaires incluent les modifications de l’apport en protéines alimentaires totales et la pharmacocinétique.
L’étude a répondu à son critère d’évaluation d’efficacité principal, démontrant une diminution statistiquement significative des niveaux de Phe dans le sang chez les adolescents âgés de 12 à 17 ans atteints de phénylcétonurie (PKU) par rapport à un régime alimentaire seul.
Les résultats en matière de sécurité étaient conformes au profil connu du médicament.
Palynziq est la première et la seule thérapie enzymatique approuvée pour traiter les adultes atteints de PKU.
Les résultats détaillés de l’étude PEGASUS seront présentés lors d’une prochaine réunion médicale et soumis aux autorités sanitaires mondiales plus tard cette année pour demander une extension de l’étiquette pour Palynziq, afin d’inclure les adolescents.
Palynziq remplace l’enzyme phénylalanine hydroxylase (PAH) défectueuse chez les patients atteints de PKU par une version PEGylée de l’enzyme phénylalanine ammonia lyase pour décomposer Phe. Palynziq est administré selon un schéma posologique conçu pour faciliter la tolérance.
Palynziq est approuvé pour réduire les concentrations de Phe dans le sang chez les adultes aux États-Unis, chez les personnes âgées de 16 ans et plus dans l’UE, au Canada, au Brésil et chez les personnes âgées de 15 ans et plus au Japon, atteintes de PKU, et dont les concentrations en Phe dans le sang sont incontrôlées et supérieures à 600 μmol / L en gestion actuelle.
Mouvement des prix : Mercredi, lors de la dernière vérification, l’action de BioMarin avait gagné 0,29 %, pour s’établir à 68,14 $.
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