Avidity Biosciences, Inc. (NASDAQ:RNA) a révélé les données les plus importantes des cohortes d’escalade de doses du programme de phase 1/2 de FORTITUDE sur le delpacibart braxlosiran (del-brax) dans le cadre de la maladie des muscles facio-scapulo-huméraux (FSHD).
La FSHD est une maladie génétiquement acquise qui entraîne une faiblesse musculaire progressive et une capacité fonctionnelle sévèrement diminuée.
Les données seront présentées lors du 32e congrès annuel de la Société internationale de recherche sur la FSH.
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Del-brax est la première thérapie expérimentale conçue pour traiter la cause sous-jacente de la FSHD en ciblant directement le gène responsable de la maladie, le double homéoboîte 4 (DUX4).
La FSHD touche environ 45 000 à 87 000 personnes aux États-Unis et en Europe.
Les données de base de ces cohortes pour les participants traités par del-brax, par rapport au placebo, ont montré :
- Une amélioration continue de la mobilité fonctionnelle et de la force musculaire mesurée par le test de marche / course de 10 mètres (10MWRT), le Timed Up and Go (TUG) et le test musculaire quantitatif (QMT) par rapport au placebo;
- Une amélioration constante de plusieurs mesures de la qualité de vie, telles que les résultats rapportés par les patients, par rapport au placebo;
- Des réductions rapides et significatives des niveaux de KHDC1L et de créatine kinase, un biomarqueur des dommages musculaires.
- Une sécurité et une tolérabilité favorables à long terme, les événements indésirables (EI) étant le plus souvent légers ou modérés, sans événements indésirables graves ou graves liés et sans arrêt.
Les données de base de la cohorte de biomarqueurs del-brax en cours et entièrement inscrite sont attendues au deuxième trimestre 2026.
Le critère principal de la cohorte de biomarqueurs FORTITUDE est la réduction de KHDC1L, un nouveau biomarqueur circulant régulé par DUX4.
Avidity a également annoncé que la voie réglementaire d’approbation accélérée aux États-Unis est ouverte pour del-brax et que la société a lancé l’étude confirmatoire mondiale de phase 3 FORWARD sur la FSHD.
Dans une note de recherche récente, l’analyste de Chardan Capital, Keay Nakae, a fixé un objectif de cours à 12 mois de 75 dollars par action pour Avidity Biosciences. Cette valorisation provient d’un modèle de valeur actualisée nette (VAN) des revenus projetés par la société à partir de sa gamme de thérapies ARN, prévus pour l’année 2034.
Chardan a maintenu sa note d’achat et a augmenté ses prévisions de prix de 65 à 75 dollars. Selon l’analyse de Nakae, la valorisation intègre des taux spécifiques de “probabilité de succès” pour chacun des candidats médicaments d’Avidity afin de tenir compte des risques cliniques et réglementaires.
Son modèle attribue une chance de succès de 60% au candidat de la société pour la FSHD, 50% pour ses candidats DM1 et DMD exon 44 et des probabilités inférieures pour les autres actifs. L’analyste a appliqué un taux d’actualisation de 14%, calculé sur le coût moyen pondéré du capital (CMPC), pour refléter le profil de risque élevé de la société en développement.
Nakae a également souligné plusieurs risques importants qui pourraient empêcher Avidity d’atteindre l’objectif de cours de 75 dollars. Il a noté que la société, qui ne propose actuellement aucun produit générateur de revenus, aura probablement besoin de financement supplémentaire, ce qui pourrait entraîner une dilution des actionnaires.
L’analyste a également souligné les risques de défis en matière de propriété intellectuelle, la nature critique des résultats des prochains essais cliniques et la forte concurrence des grandes entreprises du secteur de la biotechnologie, mieux dotées en ressources.
Mouvement des prix : L’action RNA a chuté de 11,6 % à 32,03 dollars lors du dernier contrôle lundi.
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