Avidity Biosciences, Inc (NASDAQ:RNA) a publié lundi les résultats de topline du programme del-zota de l’essai de phase 1/2 EXPLORE44 chez des personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne améliorables par le skipping de l’exon 44 (DMD44).
Le del-zota est conçu pour administrer des oligomères phosphorodiamidate morpholino (MPO) aux tissus musculaires squelettiques et cardiaques, afin de sauter spécifiquement l’exon 44 du gène de la dystrophine et de permettre la production de dystrophine quasi-intégrale.
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Les données présentées ont mis en lumière des résultats cohérents dans tous les paramètres, à la fois dans les groupes à doses de 5 mg/kg et 10 mg/kg de del-zota, notamment :
- Administration ciblée de MPO, entraînant des concentrations de tissus d’environ 200nM dans le muscle squelettique ;
- Augmentation statistiquement significative d’environ 40 % du skipping de l’exon 44.
- Augmentation statistiquement significative d’environ 25 % de la production de dystrophine normale et rétablissement de la dystrophine totale à 58 % de la normale.
- Réduction des taux de créatine kinase à des niveaux proches de la normale, avec des réductions de plus de 80 % par rapport à la ligne de base :
- De même, les participants recevant un placebo ont vu une réduction de leurs taux de créatine kinase à des niveaux proches de la normale après leur traitement par del-zota.
- Des réductions significatives des taux de créatine kinase ont été observées dans l’essai EXPLORE44-OLE, avec un traitement continu pendant un an.
- Le del-zota a démontré une tolérance et une sécurité favorables aux deux doses, la plupart des événements indésirables survenant au cours du traitement (EIAT) étant légers ou modérés.
Sur la base des données cohérentes entre les groupes à doses de 5 mg/kg toutes les six semaines et 10 mg/kg toutes les huit semaines, Avidity a sélectionné la dose de 5 mg/kg toutes les six semaines de del-zota pour la soumission de la demande de licence de produit biologique (BLA) et des futures études cliniques.
Les participants recevant une dose de 10 mg/kg dans l’essai EXPLORE44-OLE passeront ensuite à une dose de 5 mg/kg toutes les six semaines.
La société prévoit de présenter des données fonctionnelles au quatrième trimestre 2025 et est en bonne voie pour une soumission de BLA d’ici la fin de 2025 pour une approbation accélérée de 5 mg/kg de del-zota toutes les six semaines dans le traitement de la DMD44.
Après s’être alignée avec la FDA pour le l’approbation accélérée fin 2021, y compris concernant la sélection de la dose, les préparatifs commerciaux d’Avidity pour un éventuel lancement du del-zota aux États-Unis dans le cadre de la DMD44 sont bien avancés.
Mouvement des prix de l’action Les actions d’Avidity Biosciences ont augmenté de 6,56 % pour atteindre 33,15 dollars à la publication de cet article lundi.
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