Lundi, Mesoblast Ltd (NASDAQ:MESO) a annoncé s’aligner avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine sur les éléments nécessaires pour le dépôt d’une demande de licence de produit biologique (BLA) pour Revascor (rexlemestrocel-L) pour l’insuffisance cardiaque ischémique avec fraction d’éjection réduite (FEVG) et l’inflammation(ICF/FEVG) et l’inflammation.
Suite à la réunion de type B réussie au début de l’année 2024 dans le cadre de la déclaration thérapeutique avancée sur les médicaments de thérapie régénérative (RMAT) existante pour Revascor chez des patients atteints d’insuffisance cardiaque ischémique terminale (ICF/FEVG) et équipés d’un dispositif d’assistance ventriculaire gauche (LVAD), où la FDA a déclaré que les résultats des études présentées pourraient étayer une approbation accélérée, Mesoblast a rencontré la FDA le 3 juin 2025 pour s’aligner sur les éléments clés pour le dépôt BLA.
La FDA a fourni à la société les procès-verbaux officiels de la dernière réunion de type B. Ces procès-verbaux confirment un alignement avec la FDA sur les points de chimie, de fabrication et de contrôle (CMC), les dosages de puissance pour la mise sur le marché de produits, et la conception proposée et le critère d’évaluation principal pour l’étude post-approbation confirmatoire.
Mesoblast a l’intention de déposer une demande d’approbation accélérée pour les patients atteints d’insuffisance cardiaque ischémique terminale équipés d’un LVAD d’ici la fin de l’année.
En d’autres termes, Mesoblast a reçu sept années d’approbation exclusive de médicament orphelin de la FDA pour Ryoncil (remestemcel-L) pour le traitement de la maladie du greffon contre l’hôte aiguë réfractaire aux corticostéroïdes (SR-aGvHD) chez les enfants de 2 mois et plus..
Cette période d’exclusivité légale signifie que la FDA n’approuvera pas d’autres produits à base de cellules souches mésenchymateuses ou stromales (MSC) pour cette indication dans les 7 années suivant l’approbation de Ryoncil.
Par ailleurs, Mesoblast bénéficie de l’exclusivité biologique empêchant un autre sponsor de faire référence à la demande de licence de produit biologique (BLA) de Ryoncil avant décembre 2036, soit douze ans après son premier approbation, ce qui empêcherait l’entrée sur le marché d’un médicament biosimilaire.
Ces exclusivités légales, en plus de la forte position de propriété intellectuelle des États-Unis de Mesoblast sur la composition, la fabrication et les indications des MSC, y compris dans le cadre du SR-aGvHD, constituent un obstacle commercial à l’entrée de concurrents jusqu’en 2044.
Début juillet, Mesoblast rencontrera la FDA pour discuter d’une étude pivot pour Ryoncil chez les adultes atteints de SR-aGvHD.
Cette étude sera réalisée avec le réseau d’essais cliniques sur les greffes de moelle osseuse financé par les National Institutes of Health (BMT-CTN). L’objectif est d’étendre l’indication du produit de l’enfant à l’adulte dans le traitement du SR-aGvHD.
Mouvement des prix : À son dernier pointage mardi, l’action MESO a augmenté de 8,82 % à 11,85 dollars pendant la session de préouverture.
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