Le titre de Praxis Precision Medicines Inc (NASDAQ:PRAX) s’est envolé jeudi.
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La société biopharmaceutique en phase clinique a publié les résultats principaux de l’étude Essential3 de phase 3 sur l’ulixacaltamide contre le tremblement essentiel (ET).
Le tremblement essentiel est un trouble neurologique qui provoque un tremblement involontaire et rythmique, le plus souvent aux mains et aux bras lors d’un mouvement, mais il peut aussi affecter la tête, la voix ou les jambes.
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Étude 1 : Résultats principaux de l’efficacité d’une étude parallèle contrôlée par placebo
L’étude 1 a montré une amélioration moyenne de 4,3 points, statistiquement significative et cliniquement importante, du score mADL11 à la 8e semaine (p<0,0001).
L’effet a été maintenu de la 2e semaine et tout au long de la période de dosage de 12 semaines. Tous les principaux critères secondaires ont atteint une signification statistique.
L’échelle mADL11 est un score modifié qui se calcule comme la somme de 11 items et qui va de 0 à 33, les valeurs les plus élevées représentant un impact plus important du tremblement sur les activités de la vie quotidienne.
Étude 2 : Résultats principaux de l’efficacité d’une étude randomisée sur le sevrage
Dans l’étude 2, après une exposition en aveugle de 8 semaines à l’ulixacaltamide, les patients répondant aux critères de réponse (n=80) ont été randomisés pour continuer à recevoir de l’ulixacaltamide ou pour passer à un placebo pendant 4 semaines supplémentaires.
55 % des patients du groupe ulixacaltamide ont maintenu leur réponse contre 33 % dans le groupe placebo (p = 0,0369).
Le premier critère secondaire clé – taux d’amélioration de la maladie – a atteint une signification statistique, et les autres critères secondaires (Patient Global Impression of Change, PGI-C, et Clinical Global Impression of Severity, CGI-S) ont été numériquement en faveur de l’ulixacaltamide, mais sans atteindre la signification statistique.
Hypothèses combinées des études 1 et 2
Les hypothèses 3 et 4 ont en outre confirmé la précision de l’effet de l’ulixacaltamide par rapport au placebo.
- Pour l’hypothèse 3, il y a eu une amélioration de 4,3 points du score mADL11 à la 8e semaine pour les groupes ulixacaltamide des études 1 et 2 combinées par rapport au groupe placebo de l’étude 1 (p<0,0001).
- Pour l’hypothèse 4, il y a eu une amélioration de 4,2 points du score mADL11 à la 8e semaine pour le groupe ulixacaltamide de l’étude 2 par rapport au groupe placebo de l’étude 1 (p<0,0001), respectivement.
La molécule d’ulixacaltamide a généralement bien été tolérée au cours des 12 semaines de traitement. Les événements indésirables liés au traitement les plus courants (≥ 10 % des patients) étaient la constipation, les étourdissements, l’euphorie, le brouillard cérébral, les maux de tête, les paresthésies et l’insomnie. Aucun décès ni événement indésirable grave lié au médicament n’ont été rapportés.
Les interruptions ont été principalement dues à des événements indésirables liés au traitement, les plus courants étant les étourdissements et le brouillard cérébral.
Praxis a soumis une demande de réunion pré-NDA à l’Agence américaine des médicaments (FDA) et prévoit de soumettre sa demande d’autorisation de mise sur le marché début 2026.
Action des prix de PRAX : Le titre Praxis Precision Medicine a progressé de 123,19 % à 128 dollars lors des échanges avant l’ouverture du marché jeudi. L’action se négocie à un nouveau sommet sur 52 semaines, selon les données de Benzinga Pro.
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