Le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a émis un avis négatif concernant le nouveau schéma posologique de l’Elfabrio, développé en partenariat par Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE:PLX) et Chiesi Group pour le traitement de la maladie de Fabry.
- PLX subit une pression vendeuse. Obtenez ici l’étude de marché
La maladie de Fabry est une maladie génétique rare de surcharge lysosomale dans laquelle le corps ne produit pas suffisamment d’une enzyme qui décompose les graisses.
Les entreprises ont demandé d’approuver le schéma posologique d’Elfabrio (pegunigalsidase alfa) à raison de 2 mg/kg de poids corporel perfusés toutes les 4 semaines (E4W), en plus du schéma posologique actuellement approuvé, qui est de 1 mg/kg de poids corporel perfusé toutes les deux semaines (E2W).
“Nous sommes déçus par le résultat de cet examen…” a déclaré Giacomo Chiesi, vice-président exécutif, Chiesi Global Rare Diseases.”
La demande d’examen par le CHMP était basée sur les données de l’essai BRIGHT (anciennement PB-102-F50) sur la pegunigalsidase alfa 2 mg/kg administrée toutes les quatre semaines, ainsi que sur l’étude d’extension en ouvert en cours, CLI-06657AA1-03 (anciennement PB-102-F51).
La durée d’exposition moyenne dans les deux études combinées est de près de six ans.
Un soutien supplémentaire a été apporté par la modélisation et les analyses d’exposition-réponse à travers des essais antérieurs (PB-102-F01/-F02, PB-102-F20 et PB-102-F50).
Ces données n’ont pas été jugées suffisantes pour conclure à une efficacité similaire.
En septembre, uniQure N.V. (NASDAQ:QURE) a partagé des données initiales sur la sécurité et l’efficacité exploratoire provenant de la première cohorte de son essai de phase 1/2a sur l’AMT-191, un traitement de thérapie génique expérimentale contre la maladie de Fabry.
À la date de clôture de l’étude, le 24 juillet 2025, les quatre patients de la première cohorte, la cohorte A (6×1013 copies de génome/kilogramme (gc/kg)), ont montré des augmentations substantielles de l’activité α-Gal A, allant de 27 à 208 fois au-dessus de la moyenne normale.
Le cours des actions Le titre PLX a chuté de 29,83 % à 1,68 $ lors de la dernière vérification vendredi.
Lisez la suite :
Photo via Shutterstock