L’U.S. Food and Drug Administration (FDA) a annoncé vendredi qu’elle avait supprimé les stratégies d’évaluation et de limitation des risques (REMS) pour les immunothérapies à cellules CAR-T dirigées actuellement approuvées contre le BCMA et le CD19.
Ces produits sont des thérapies géniques actuellement approuvées pour le traitement des cancers du sang, tels que le myélome multiple et certains types de leucémie et de lymphome.
« La FDA a fait un pas audacieux en supprimant l’exigence de stratégie d’évaluation et d’atténuation des risques pour l’administration des thérapies CAR-T. Les REMS sont un système de sécurité utile, mais une réévaluation au fil du temps permet de savoir si des REMS sont toujours nécessaires pour garantir que les avantages d’un produit l’emportent sur ses risques », a déclaré Vinay Prasad, directeur scientifique et médical et directeur du Centre d’évaluation et de recherche biologiques de la FDA.
« Le fait de supprimer les REMS qui ne sont plus nécessaires accélère également la distribution de traitements potentiellement curatifs aux patients et réduit le fardeau imposé aux prestataires », a-t-il ajouté.
Un REMS est un programme de sécurité que la FDA peut exiger pour certains médicaments présentant de graves problèmes de sécurité, pour aider à garantir que les avantages du médicament l’emportent sur ses risques.
La FDA a déterminé que les REMS approuvées pour les produits suivants devraient être supprimés car un REMS n’est plus nécessaire pour garantir que les immunothérapies à cellules CAR-T autologues l’emportent sur les risques encourus.
Les produits concernés par ce changement comprennent le Breyanzi (lisocabtagène maralucel) et l’Abecma (idécabtagène vicleucel) de Bristol Myers Squibb & Co. (NYSE:BMY), le Carvykti (ciltacabtagène autolécéucel) de Johnson & Johnson (NYSE:JNJ), le Kymriah (tisagénlécleucel) de Novartis AG (NYSE:NVS) et le Yescarta (axicabtagène cilolécél) et le Tecartus (bréxucabtagène autolécél) de Gilead Science Inc. (NASDAQ:GILD).
La suppression des REMS pour les produits ci-dessus supprime les exigences selon lesquelles les hôpitaux et les cliniques associées qui dispensent les produits doivent être spécialement certifiés et disposer d’un accès immédiat sur place au tocilizumab.
« La surveillance continue et l’évaluation de la sécurité de l’ensemble des produits biologiques, y compris des immunothérapies à cellules CAR-T, est une priorité pour la FDA et nous nous engageons à informer le public dès que nous apprenons de nouvelles informations sur ces produits », a déclaré la FDA dans un communiqué de presse.
Conformément à une déclaration de sécurité publiée jeudi, l’agence a également réduit l’exigence selon laquelle les patients doivent rester à proximité de l’établissement où ils ont été traités pendant deux semaines. L’agence a également supprimé son conseil aux patients d’éviter de conduire pendant deux semaines après l’administration du produit.
En commentant le développement et l’accessibilité des thérapies par CAR-T, William Blair a déclaré : « Dans l’ensemble, nous considérons que la suppression du programme REMS pour les thérapies par CAR-T est un développement positif pour l’industrie, car cela contribue à l’idée selon laquelle la FDA s’efforce de minimiser les formalités administratives et d’accroître l’accès à des traitements potentiellement curatifs pour les patients. Nous pensons également que le retrait des exigences REMS pourrait accroître l’accès et l’utilisation de ces thérapies dans les milieux communautaires. »
L’analyste Sami Corwin a déclaré que la mise à jour laissait également entendre qu’il n’y aurait probablement pas d’exigences REMS pour les thérapies par CAR-T à base de cellules autologues CD19 et BCMA approuvées à l’avenir, telles que l’anito-cel d’Arcellx, Inc. (NASDAQ:ACLX).
Par ailleurs, Corwin a souligné les implications positives pour les entreprises développant des thérapies par CAR-T pour les maladies auto-immunes, telles que Autolus Therapeutics plc (NASDAQ:AUTL), Bristol-Myers et Cabaletta Bio, Inc (NASDAQ:CABA), « étant donné que le profil de sécurité est plus tolérable qu’en oncologie. »
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