SÉOUL, Corée du Sud, 25 janvier 2023 /PRNewswire/ — GenKOre, Inc., une société de biotechnologie basée en Corée du Sud disposant d’outils CRISPR-Cas hypercompacts, a annoncé qu’elle a conclu une entente de collaboration de recherche stratégique avec une société biopharmaceutique américaine pour le développement de thérapies d’édition de gènes in vivo. Cette collaboration utilisera la plate-forme exclusive CRISPR-Cas de GenKOre, TaRGET (Tiny nuclease, augment RNA-based Genome Editing Technology). La plate-forme TaRGET se distingue de la technologie d’édition de génome la plus populaire, CRISPR-Cas9, car l’ensemble du module d’édition peut être livré avec un seul vecteur AAV. En se basant sur sa plate-forme TaRGET, GenKOre a développé différentes modalités d’outils d’édition, notamment TaRGET-CUT, TaRGET-Adenine Base Editing (ABE), TaRGET-AI (Système d’activation et d’inhibition des gènes) et TaRGET-FREE (Injection de gènes).
« Cette collaboration reflète la force et l’utilité potentielle de la plate-forme TaRGET dans l’application de la thérapie d’édition de gènes in vivo, a déclaré Yong-Sam Kim, PDG de GenKOre. Cette collaboration permettra non seulement de valider l’applicabilité de la plate-forme TaRGET à la thérapie in vivo, mais elle nous permettra également d’étendre l’utilité de nos technologies à un plus large éventail de maladies rares ». La collaboration a été fondée sur l’intérêt mutuel de créer des thérapies transformatrices pour les patients atteints de maladies rares.
Selon les termes de l’accord, GenKOre recevra jusqu’à 300 millions de dollars, y compris des frais initiaux, des frais d’exercice des options et des paiements d’étape après la réalisation réussie de la R-D et des jalons commerciaux sur deux cibles de maladies in vivo. De plus, GenKOre recevra des fonds pour la recherche et des redevances échelonnées jusqu’à un pourcentage à deux chiffres des ventes nettes.
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