Mercredi, Protara Therapeutics Inc (NASDAQ:TARA) a annoncé les résultats intérimaires de son essai en cours, l’essai ouvert de phase 2 STARBORN-1, qui évalue l’injection intracystique de TARA-002.
TARA-002 est la thérapie cellulaire expérimentale de la société destinée aux patients pédiatriques atteints de malformations lymphatiques (LM) macrokystiques et kystiques mixtes, des types d’anomalies congénitales du système lymphatique classés selon la taille des kystes qu’ils forment.
Les malformations lymphatiques sont des excroissances bénignes congénitales de vaisseaux lymphatiques anormaux et anormalement dilatés qui peuvent survenir n’importe où dans le corps, le plus souvent dans la tête et le cou.
L’analyse intérimaire comprend un total de 12 patients. Les patients reçoivent jusqu’à quatre injections de TARA-002 espacées d’environ six semaines.
Sur les huit patients qui ont été évalués, la majorité (7/8) ont réussi cliniquement avec une ou deux doses.
Un seul patient, qui souffrait d’une ML macrokystique de 1 739 ml, a nécessité les quatre doses et a obtenu une réponse complète.
Parmi les patients ayant terminé la thérapie, 80 % (8/10) ont obtenu un succès clinique, et tous les patients ayant terminé l’évaluation de huit semaines (100 %) (8/8) ont satisfait aux critères de réussite clinique.
Dans les cas macrokystiques, 83 % des patients (5 sur 6) ont obtenu une réponse complète avec une réduction de 90 à 100 % du volume de la malformation lymphatique, tandis que le patient restant a montré une réduction substantielle de 60 à <90 %.
Le seul patient atteint de malformations lymphatiques kystiques mixtes à avoir été traité a obtenu une réponse complète. Deux patients atteints de malformations lymphatiques sont parvenus à l’évaluation de 32 semaines après traitement et ne présentent toujours pas de signes de la maladie.
Un patient qui avait obtenu une réponse complète a ensuite été diagnostiqué comme souffrant d’une ranule (un type différent de kyste maxillo-facial des malformations lymphatiques).
Deux patients se sont retirés avant l’évaluation de huit semaines après le traitement :
- Un patient avait été mal diagnostiqué et souffrait d’une forme rare de cancer, et n’a pas répondu au traitement.
- Un patient s’est désisté après avoir obtenu une résolution notable de la ML macrokystique dont il souffrait. Le patient a reçu deux doses de TARA-002 avec une aspiration de 160 ml à la première dose, qui a été réduite à une aspiration de 10 ml à la deuxième dose.
La majorité des effets indésirables (EI) étaient légers à modérés, aucun EI grave n’a été signalé. Les EI les plus courants étaient un gonflement et une fatigue. Un patient a arrêté le traitement en raison d’un EI de fatigue de grade 2.
Le mouvement des prix : Le titre TARA était en baisse de 2,88 % à 6,555 dollars à la dernière vérification mercredi.
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