Le cours de Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ:SRPT) a fortement progressé vendredi après que la FDA a émis une nouvelle mise en garde sous boîte pour Elevidys. La nouvelle autorisation fait suite aux récents rapports faisant état de lésions hépatiques fatales chez des patients pédiatriques non ambulatoires ayant reçu ce traitement de thérapie génique.
- Le cours de SRPT est sous mouvement. Regardez les mouvements des prix ici.
La FDA a mis à jour l’étiquetage d’Elevidys, une thérapie génique contre la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), en y ajoutant son avertissement de sécurité le plus élevé, une boîte noire, et en limitant son utilisation approuvée.
Lire la suite : Les shorts de Shkreli montent de 600 % alors que les actions Quantum s’effondrent
Désormais, Elevidys ne peut être administré qu’aux patients ambulatoires âgés de quatre ans ou plus présentant une mutation génique DMD confirmée en raison des rapports faisant état d’une insuffisance hépatique aiguë fatale chez des patients non ambulatoires ayant reçu la thérapie, d’après la FDA.
À la suite de ces décès, Sarepta a volontairement interrompu l’utilisation du traitement chez les patients non ambulatoires.
Dans les cas mortels rapportés, les enfants affectés présentaient une élévation sévère des enzymes hépatiques et nécessitaient une hospitalisation dans les deux mois suivant le traitement.
Un autre cas de lésion hépatique, non fatale mais grave, comprenait des complications telles qu’une thrombose de la veine mésentérique, des lésions intestinales, une nécrose tissulaire et une hypertension portale.
Après avoir examiné toutes les informations de sécurité disponibles, la FDA a approuvé plusieurs modifications importantes de l’étiquette :
- Ajout d’une boîte noire bien en vue avertissant du risque d’hépatotoxicité grave et potentiellement fatale.
- Restriction de l’éligibilité aux patients ambulatoires âgés de quatre ans et plus, les patients non ambulatoires étant exclus.
- Introduction de nouvelles directives sur les cas où la thérapie doit être utilisée ou non, avec des mises à jour dans les sections sécurité, posologie, effets secondaires et conseils aux patients.
- Publication d’un nouveau guide sur les médicaments à l’intention des patients et des personnes qui s’occupent d’eux.
Le mouvement des prix de SRPT : Ces six derniers mois, les actions Sarepta ont chuté de près de 50 %, selon les données de Benzinga Pro. Vendredi, le titre a bondi suite à l’annonce de la FDA, clôturant en hausse de 5,56 % à 18,81 dollars.
Photo : Shutterstock