Le titre de Korro Bio, Inc. (NASDAQ:KRRO) s’effondre ce jeudi avec un volume de session de 6,68 millions contre un volume moyen de 1,42 million, selon les données de Benzinga Pro.
La société de médicaments génétiques a fourni une mise à jour du programme pour son essai clinique de phase 1/2a REWRITE de KRRO-110 dans la déficience en alpha-1 antitrypsine (AATD).
La déficience en AAT est un trouble génétique dans lequel le corps ne produit pas assez de la protéine AAT, qui protège les poumons et le foie des dommages.
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La société a annoncé que le KRRO-110 avait généré une protéine M-AAT fonctionnelle chez les patients atteints de DAAF. Bien qu’une administration unique de KRRO-110 ait permis d’obtenir une production fonctionnelle de protéines, elle n’a pas atteint les niveaux de protéines projetés sur la base des données précliniques.
Chez cinq patients atteints de DAAF dans les deux cohortes de doses uniques ascendantes évaluables par turbidimétrie, le pic le plus élevé de la protéine AAT totale était d’environ 10 µM, et l’augmentation la plus élevée de la protéine AAT totale par rapport à la ligne de base était d’environ 3 µM.
Les taux de protéines AAT totales après l’administration d’une dose unique n’ont pas atteint le seuil de protection de 11 µM.
Aucune toxicité limitant la dose ou réaction indésirable grave liée au traitement n’a été observée.
Restructuration
“Afin de concentrer nos ressources sur la génération de données cliniques et la promotion de programmes supplémentaires conjugués au GalNAc ciblant le foie, nous mettons en œuvre une restructuration stratégique qui réduit nos effectifs d’environ un tiers tout en prolongeant notre piste de trésorerie jusqu’à la seconde moitié de 2027”, a déclaré Ram Aiyar, directeur général et président de Korro Bio.
Korro a désigné KRRO-121 comme son prochain candidat au développement pour l’hyperammoniémie, y compris les patients atteints de troubles du cycle de l’urée (UCD) et d’encéphalopathie hépatique (HE).
Le dépôt réglementaire permettant le début du premier essai chez l’homme pour le KRRO-121 est prévu pour le second semestre 2026.
Korro a modifié son accord de collaboration de recherche et de licence avec Novo Nordisk A/S (NYSE:NVO). Cet amendement prévoit une pause de 12 mois afin de réévaluer la logique de la cible actuelle dans le cadre du premier programme de recherche.
Korro a réduit ses effectifs d’environ 34 %.
La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables s’élevaient à 102,5 millions de dollars, prolongeant la piste de trésorerie jusqu’à la seconde moitié de 2027 en mettant en œuvre une restructuration stratégique.
Le point de vue des analystes
William Blair a rétrogradé les actions de Korro de Outperform à Market Perform.
L’analyste Myles Minter a déclaré : “D’une part, la présence de M-AAT chez les patients atteints de DAAF constitue une nouvelle validation d’un montage viable par ADAR chez l’humain ; d’autre part, le profil clinique du KRRO-110 ne semble pas compétitif pour le moment.”
L’analyste Minter a déclaré : “Nous restons convaincus de l’intérêt du montage ADAR et sommes intrigués par l’expansion de Korro dans les troubles du cycle de l’urée avec le KRRO-121, mais avec Novo qui met sa collaboration en pause et Korro qui revient à une société au stade préclinique, nous allons faire profil bas pour l’instant.”
Le cours : Le titre KRRO a chuté de 80 % à 6,27 dollars à la dernière vérification jeudi.
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