L’administration américaine des médicaments a approuvé lundi le SEPHIENCE (sépiaptérine) de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) pour le traitement des enfants et des patients adultes atteints de phénylcétonurie (PKU).
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La PKU est un trouble rare d’origine génétique qui empêche le corps de dégrader la phénylalanine, un acide aminé présent dans les aliments riches en protéines. La PKU peut entraîner un retard mental, des crises et des problèmes de comportement.
L’approbation de la SEPHIENCE est assortie d’une étiquette générique pour l’hyperphénylalaninémie (HPA) chez les patients adultes et pédiatriques âgés d’au moins un mois et présentant une PKU sensible à la sépiaptérine.
L’HPA est le défaut de métabolisme des acides aminés le plus courant chez l’homme. Elle se caractérise par des taux élevés de phénylalanine dans le sang.
« Nous sommes ravis d’avoir atteint cette étape importante pour les personnes atteintes de PKU », a déclaré Matthew B. Klein, PDG de PTC Therapeutics. « Les données cliniques de la plateforme Sephience, associées à notre expertise dans le lancement de thérapies contre les maladies rares, positionnent Sephience pour devenir le futur traitement standard », a ajouté M. Klein.
L’approbation de la FDA est basée sur les preuves d’efficacité significative et d’innocuité issues de l’essai de phase 3 APHENITY et de la durabilité de l’effet du traitement dans l’étude de prolongation à long terme APHENITY.
William Blair écrit qu’avec les 17 000 patients atteints de PKU aux États-Unis, la direction a annoncé que sa stratégie de lancement commercial ciblera 1 200 prescripteurs dans 104 centres, représentant plus de 80 % des données de demande de PKU.
Le coût d’acquisition en gros de la Sephience est d’environ 40 000 dollars par mois ou de 480 000 dollars par an.
De plus, la société donnera la priorité aux patients ayant échoué ou dont le traitement n’a pas été bien contrôlé par des thérapies orales, telles que le Kuvan (saproptérine dichlorhydrate) de Biomarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN), qu’elle estime concerner 40 % des patients atteints de PKU.
Si la société ne cible pas spécifiquement les patients naïfs de traitement au départ, la direction a déclaré qu’elle avait reçu l’intérêt de certains patients naïfs de traitement pour essayer la Sephience.
La direction s’attend à ce que les formulaires de démarrage soient disponibles immédiatement, les premières expéditions de produits aux patients américains devant débuter en août.
Dans sa présentation aux investisseurs, PTC a estimé que la plateforme Sephience pourrait générer plus d’un milliard de dollars de revenus potentiels.
William Blair considère que l’approbation de la Sephience aux États-Unis avec une étiquette générique est un succès important pour PTC, et estime qu’elle pourrait devenir le nouveau traitement standard pour les patients atteints de la PKU.
L’analyste Sami Corwin considère la Sephience comme le principal moteur des revenus de l’entreprise à l’avenir et écrit qu’elle constituera un atout crucial pour aider PTC à atteindre un flux de trésorerie positif.
William Blair maintient la note de performance et modélise les ventes mondiales de pointe du SEPHIENCE à 2,2 milliards de dollars en 2031, et un revenu total de 1,71 milliard de dollars pour 2025.
Autres notes des analystes
UBS maintient son achat pour PTC Therapeutics et augmente ses prévisions de cours de 71 à 80 dollars.
Cantor Fitzgerald maintient son surpoids pour PTC Therapeutics et augmente ses prévisions de cours de 112 à 120 dollars.
Wells Fargo maintient son surpoids pour PTC Therapeutics et augmente ses prévisions de cours de 74 à 78 dollars.
Barclays maintient la note equal-weight pour PTC Therapeutics et augmente ses prévisions de cours de 42 à 46 dollars.
Mouvement des prix de PTCT : Mardi, lors de la publication de l’article, l’action PTC avait augmenté de 12,44 % pour atteindre 49,86 dollars.