Cartesian Therapeutics Inc. (NASDAQ:RNAC) a révélé mardi les données d’efficacité et de sécurité après 12 mois de l’essai de phase 2b sur Descartes-08, candidat principal à une thérapie cellulaire, chez les participants souffrant de myasthénie générale (MG).
La MG est un trouble auto-immun chronique qui entraîne une faiblesse musculaire et une fatigue. La maladie se caractérise par des anticorps dirigés contre le récepteur de l’acétylcholine, une protéine présente à la surface des cellules nerveuses qui joue un rôle clé dans la contraction musculaire.
Comme annoncé précédemment, l’essai a atteint son critère d’efficacité principal et a démontré un profil de sécurité soutenant l’administration ambulatoire de Descartes-08.
À la date de coupure du 31 mars 2025, 12 des 15 participants ayant reçu Descartes-08 dans le jeu de données d’efficacité principal ont achevé leur évaluation de suivi à 12 mois.
Les participants traités par Descartes-08 ont été observés à la suite de leur traitement initial avec des réponses profondes et une amélioration durable des symptômes, avec une réduction moyenne de l’indice MG-ADL (c’est-à-dire l’indice d’activités quotidiennes de la MG, un score permettant d’évaluer l’impact de la maladie sur les fonctions quotidiennes) de 5,5 (±1,1) au mois 4 et de 4,8 (±1,4) au mois 12.
- Les participants traités par Descartes-08 ont été observés pour avoir une réduction moyenne de l’indice quantitatif de la myasthénie (QMG) de 4,8 (±1,7) points au mois 4, qui s’est approfondie au mois 12 (6,0 ± 2,1).
- 33 % (4/12) des participants ont atteint une expression minimale des symptômes (MSE), définie comme un indice MG-ADL de 0 ou 1, au mois 6, tous ceux-ci ayant maintenu leur MSE jusqu’au mois 12.
- 83 % (10/12) des participants évaluables ont maintenu une réponse cliniquement significative jusqu’au mois 12.
Le sous-ensemble de participants n’ayant pas été exposé à des thérapies biologiques préalables a vu ses réponses approfondies tout au long de l’année, avec une réduction moyenne de l’indice MG-ADL de 6,6 (±1,5) au mois 4 et de 7,1 (±1,9) au mois 12.
- Les participants ont été observés pour avoir une réduction moyenne de l’indice QMG de 5,9 (±2,4) points au mois 4, qui s’est approfondie au mois 12 (9,4 ± 2,6).
- 57 % (4/7) de ces participants ont été observés pour atteindre une MSE au mois 6, laquelle a été maintenue jusqu’au mois 12.
- 100 % (7/7) de ces participants ont été observés pour maintenir une réponse cliniquement significative jusqu’au mois 12.
Conformément aux données précédemment rapportées, Descartes-08 a été bien toléré dans l’ensemble des données de sécurité pendant les 12 mois (n=12), et les événements indésirables ont été transitoires et principalement bénins, aucun nouvel événement indésirable n’ayant été rapporté dans les données de suivi de 12 mois.
Cartesian reste sur la bonne voie pour commencer l’essai de phase 3 AURORA de Descartes-08 dans la MG au deuxième trimestre de 2025.
Mouvement des prix du RNAC : Mardi, à la publication, l’action de Cartesian Therapeutics avait chuté de 3,56 % à 9,75 dollars.
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