Rallybio Corporation(NASDAQ:RLYB) a décidé mardi d’arrêter le programme RLYB212 visant à empêcher la survenue de la thrombocytopénie allo-immune fœtale et néonatale (TAFN).
La TAFN est une affection caractérisée par la présence d’anticorps maternels formés contre un antigène plaquettaire fœtal hérité du père, qui traversent le placenta et détruisent les plaquettes fœtales. Cela conduit à une thrombocytopénie (faible numération plaquettaire) et à un risque de saignement.
La décision de l’entreprise repose sur les données pharmacocinétiques (PK) provenant de l’essai de phase 2. Ces données montrent que le schéma posologique de la dose de RLYB212 ne permet pas d’atteindre les concentrations cibles prédites et la concentration cible minimale requise pour une efficacité.
L’essai de confirmation de dose de phase 2 a été conçu pour évaluer les PK et la sécurité de RLYB212 chez les femmes enceintes présentant un risque plus élevé d’allosensibilisation à HPA-1a et de TAFN.
- Les objectifs secondaires comprenaient l’évaluation de la grossesse et les résultats néonataux / infantiles et l’apparition de l’allosensibilisation à HPA-1a émergente.
- Les résultats PK du deuxième trimestre chez la participante pilote ont démontré l’incapacité de RLYB212 à atteindre les concentrations cibles prédites de 6 ng / mL à 10 ng / mL, ainsi que la concentration cible minimale requise pour une efficacité de 3 ng / mL, avec des valeurs proches ou inférieures à la limite inférieure de quantification du dosage.
- L’ajustement de la dose n’est pas jugé réalisable, étant donné que les taux de PK se trouvent sensiblement en dehors de la plage prédite et l’absence de données empiriques pour informer sur un ajustement.
- Il est supposé que l’expression de l’antigène HPA-1a sur le placenta pourrait avoir un impact sur les concentrations plasmatiques de RLYB212.
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Rallybio reste concentrée sur l’avancement du RLYB116, un inhibiteur du C5 à faible volume hebdomadaire pour les maladies à activation par le complément, et sur ses programmes précliniques émergents.
Rallybio est en bonne voie pour commencer à administrer la dose dans l’étude de pharmacocinétique/pharmacodynamique clinique de confirmation de RLYB116 au deuxième trimestre 2025, des résultats de l’étude sont attendus pour les cohortes 1 et 2 au cours des troisième et quatrième trimestres 2025, respectivement.
L’étude devrait démontrer une inhibition complète et soutenue du complément avec une tolérance améliorée de RLYB116.
- RLYB116 est une nouvelle protéine de fusion mimant les anticorps, conçue pour inhiber le C5 et pour fournir une thérapie injectée par voie sous-cutanée, de faible volume et une fois par semaine pour répondre à la demande des patients d’une solution pratique à administrer à domicile.
- RLYB116 a un potentiel dans plusieurs maladies médiées par le complément, y compris l’hémoglobinurie paroxystique nocturne, le syndrome des antiphospholipides et la myasthénie généralisée, ce qui représente une opportunité commerciale de plus de 6 milliards de dollars.
Programmes précliniques
- REV102, un inhibiteur d’ENPP1 pour l’hypophosphatasie en cours de développement grâce à une coentreprise avec Recursion Pharmaceuticals, a débuté des études autorisant la demande de médicament expérimental au cours du premier trimestre 2025 pour soutenir le lancement d’une étude de phase 1 en 2026.
- Les données évaluant REV102 dans un modèle préclinique de maladie osseuse héréditaire à apparition tardive sont attendues pour le second semestre 2025.
Mouvement des prix: Mardi dernier, l’action de RLYB a chuté de 40,6%, à 0,25 $.
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