Arvinas, Inc. (NASDAQ:ARVN) a dévoilé vendredi les premières données d’administration à l’homme pour son traitement expérimental de la maladie de Parkinson, l’ARV-102.
Les résultats de la cohorte de doses uniques croissantes aléatoires, en double aveugle et contrôlées par placebo (SAD) de l’essai de phase 1 chez des volontaires sains et les premiers résultats de la cohorte de doses croissantes multiples (MAD) ont été partagés lors d’une présentation à la conférence internationale 2025 sur les maladies d’Alzheimer et de Parkinson.
L’essai de phase 1 comprenait des cohotes SAD de 10 mg à 200 mg et des cohotes MAD de 10 mg à 80 mg chez des volontaires sains.
Les résultats de l’essai ARV-102, le dégradeur de la protéine kinase répétée riche en leucine 2 (LRRK2) de chimère ciblée par protéolyse (PROTAC) expérimental de la société, ont montré une réduction substantielle de la protéine LRRK2, une protéine multifonctionnelle impliquée dans la maladie de Parkinson et la paralysie supranucléaire progressive (PSP), dans le liquide céphalorachidien (LCR).
L’essai a également montré un profil de sécurité/tolérabilité encourageant et des résultats pharmacodynamiques favorables.
Une seule dose orale d’au moins 60 mg d’ARV-102 a entraîné une réduction de plus de 50 % de la protéine LRRK2 dans le liquide céphalorachidien et une réduction de plus de 90 % dans les cellules mononucléaires du sang périphérique.
Si le rôle principal de LRRK2 est connu pour être dans la maladie de Parkinson, l’entreprise a noté que des preuves émergentes suggèrent qu’il joue également un rôle dans les tauopathies, y compris la paralysie supranucléaire progressive (PSP).
Arvinas a ajouté que les premières données suggèrent que le médicament a été bien toléré. Les données de 47 volontaires à tous les niveaux de dose de SAD ont montré que les problèmes liés au traitement les plus courants étaient des maux de tête (17,1 %) et de la fatigue (8,6 %), bien que la fatigue soit plus fréquente chez les patients recevant le placebo (25 %).
Au quatrième trimestre 2024, Arvinas a commencé à administrer des doses à la cohorte SAD de l’essai clinique de phase 1 avec l’ARV-102 chez des patients atteints de la maladie de Parkinson.
La société prévoit de terminer l’inscription et de présenter les premières données de la cohorte SAD en cours de l’essai de phase 1 chez des patients atteints de la maladie de Parkinson et d’administrer la cohorte MAD de l’essai clinique de phase 1 chez les patients atteints de la maladie de Parkinson en 2025.
Mouvement des prix : Vendredi, l’action ARVN avait chuté de 4,93 % à 6,56 $.
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