Lundi, la Food and Drug Administration (FDA) a levé la suspension clinique sur Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA) pour ENTR-601-44. L’agence avait émis la suspension en décembre 2022.
En novembre 2023, malgré la communication d’informations supplémentaires à la FDA, la société a été informée que l’agence avait refusé de lever la suspension clinique.
L’agence a autorisé le lancement de l’étude clinique de phase 1b à doses multiples croissantes (MAD) ELEVATE-44-102, portant sur l’ENTR-601-44, pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients adultes porteurs d’une mutation confirmée dans le gène susceptible de subir un saut de l’exon 44.
Le programme mondial ELEVATE-44, qui comprend l’étude ELEVATE-44-102 aux États-Unis et l’étude ELEVATE-44-201 hors des États-Unis, couvrira une vaste population de patients atteints de DMD et soutiendra l’évaluation de l’ENTR-601-44 chez les patients présentant à la fois une maladie précoce et avancée.
« Compte tenu de la solidité de nos données sur l’innocuité et l’engagement des cibles issues de notre étude clinique de phase 1 et du besoin profond non satisfait chez les adultes atteints de la maladie de Duchenne, nous sommes ravis d’avoir obtenu l’autorisation de la FDA pour l’étude ELEVATE-44-102 », a déclaré Dipal Doshi, PDG d’Entrada Therapeutics. “L’étude permettra d’évaluer le potentiel de l’ENTR-601-44 chez les patients adultes ambulatoires et non ambulatoires, qui sont malheureusement souvent exclus des études cliniques en raison du stade avancé de leur maladie.”
ELEVATE-44-102 est une étude clinique de phase 1b randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo, évaluant l’innocuité et la tolérance de l’ENTR-601-44 chez environ 32 patients adultes atteints de DMD, ambulatoires et non ambulatoires, susceptibles de subir un saut de l’exon 44.
L’étude MAD est également conçue pour évaluer l’engagement de la cible, mesuré par le saut d’exon et la production de dystrophine, ainsi que la pharmacocinétique.
La posologie sera administrée tous les six semaines, les doses prévues dans les quatre cohortes sont susceptibles de varier de 0,16 mg/kg à 1,28 mg/kg.
Les participants à l’étude peuvent être éligibles pour s’inscrire à une étude d’extension en ouvert (OLE) dans laquelle l’innocuité, l’efficacité et la tolérabilité de l’ENTR-601-44 seront évaluées sur une plus longue période.
La société prévoit de commencer l’inscription à l’étude au premier semestre 2026.
Mouvement des prix : Lors de la dernière vérification, lundi, l’action de TRDA avait progressé de 5,44 % pour atteindre 13,75 $ lors de la séance avant l’ouverture du marché.
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