Mercredi, Harmony Biosciences Holdings, Inc. (NASDAQ:HRMY) a reçu de la Food and Drug Administration (FDA) un refus de classement (Refusal to File, RTF) pour le pitolisant, utilisé pour l’endormissement diurne excessif (EDS) chez les patients adultes atteints d’hypersomnie idiopathique (IH).
Les prévisions de revenus net de Harmony pour 2025, estimées entre 820 et 860 millions de dollars, restent inchangées.
« Nous sommes déçus par ce revers à court terme, mais notre stratégie à long terme pour le pitolisant dans l’IH est parfaitement en ligne avec notre objectif de Pitolisant HD, » a déclaré Jeffrey M. Dayno, président et directeur général de Harmony Biosciences. « Nous sommes en bonne voie pour lancer un essai d’enregistrement de phase 3 de Pitolisant HD dans l’IH au quatrième trimestre 2025, avec une date cible de PDUFA en 2028. »
Bien que le critère primaire pour l’endormissement diurne excessif (EDS) entre le pitolisant et le placebo n’ait pas atteint de signification statistique dans la phase de retrait randomisé de l’étude INTUNE de phase 3, les données de la phase ouverte ont montré que les patients ont eu des améliorations sur l’échelle d’endormissement d’Epworth cinq fois plus importantes que ce qui est reconnu comme cliniquement significatif.
De plus, la plupart des patients de l’étude d’extension à long terme ont atteint des niveaux de vigilance normaux et ont maintenu cette réponse au-delà d’un an.
Le pitolisant est commercialisé aux États-Unis sous le nom de Wakix pour l’EDS ou la cataplexie chez les patients adultes souffrant de narcolepsie et pour l’EDS chez les patients pédiatriques âgés de 6 ans et plus atteints de narcolepsie. Il n’est actuellement pas approuvé pour l’IH.
En janvier, la société a annoncé des revenus nets préliminaires pour ses produits au titre du quatrième trimestre à hauteur d’environ 201 millions de dollars, contre 168,4 millions de dollars il y a un an et un consensus de 198,6 millions de dollars.
Le nombre moyen de patients sous Wakix a augmenté d’environ 300 en séquentiel pour atteindre environ 7 100 pour le trimestre clôturé le 31 décembre 2024.
L’analyste de Needham, Ami Fadia, maintient sa recommandation à l’achat pour Harmony Biosciences et abaisse l’objectif de cours de 52 à 50 dollars.
Mouvement des prix : Mercredi, l’action cédait 6,50 % à 36,55 dollars.
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