Jeudi, la FDA a approuvé Tryngolza (olézarsén) de Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) en complément d’un régime alimentaire visant à réduire les taux de triglycérides chez les adultes atteints du syndrome d’hyperchylomicronémie familiale (FCS), une forme rare et génétique d’hypertriglycéridémie sévère (SHTG) qui peut mener à une pancréatite aiguë (AP).
La SHTG est une affection caractérisée par des taux de triglycérides (un type de lipides) dans le sang dépassant de plus de trois fois les niveaux normaux.
Tryngolza est le premier traitement approuvé par la FDA qui réduit de manière significative et substantielle les taux de triglycéride chez les adultes atteints du FCS et qui se traduit par une réduction cliniquement significative des événements d’AP lorsqu’il est utilisé avec un régime alimentaire approprié (≤20 grammes de gras par jour).
Tryngolza est auto-administré via un auto-injecteur une fois par mois.
L’approbation de la FDA s’est fondée sur des données d’essai de phase 3 Balance chez des patients adultes.
Dans l’étude Balance, Tryngolza 80 mg a démontré une réduction moyenne statistiquement significative par rapport au placebo des taux de triglycérides de 42,5 % entre le début de l’essai et les six mois (p=0,0084).
Les réductions du début de l’essai et des 12 mois ont été encore améliorées, Tryngolza ayant permis d’atteindre une réduction moyenne des triglycérides de 57 % par rapport au placebo.
Tryngolza a également démontré une réduction significative et cliniquement pertinente des épisodes d’AP sur 12 mois; un patient (5 %) a présenté un seul épisode d’AP dans le groupe Tryngolza, contre sept patients (30 %) ayant présenté 11 épisodes d’AP au total dans le groupe placebo.
Tryngolza sera disponible aux États-Unis avant la fin de l’année.
L’olézarsén est actuellement évalué dans trois études cliniques de phase 3 – CORE, CORE2 et ESSENCE – pour le traitement de la SHTG. L’olézarsén n’a pas été évalué ou approuvé pour le traitement de la SHTG.
En novembre, Ionis Pharmaceuticals a annoncé la conception de l’étude de phase 3 décisive suite à la mise en place d’un protocole de suivi avec la FDA sur ION582 pour le syndrome d’Angelman (AS). L’essai devrait débuter au premier semestre 2025.
L’AS se manifeste généralement dans la petite enfance et se caractérise par un profond retard mental, des capacités verbales altérées et un grave handicap moteur.
Mouvement des prix : lors de la dernière vérification effectuée vendredi, l’action d’IONS avait augmenté de 3,79 % à 36,94 dollars lors de la séance de préouverture.
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