Lundi, Edgewise Therapeutics, Inc. (NASDAQ:EWTX) a révélé les premiers résultats de l’essai de phase 2 CANYON du sevasemten chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Becker (BMD), une maladie génétique qui cause une faiblesse musculaire progressive.
Le sevasemten est un médicament administré par voie orale, inhibiteur de la myosine rapide du muscle squelettique de première classe, conçu pour protéger le muscle contre les lésions dues aux contractions dans les dystrophies musculaires.
Aussi, Lire: L’action Edgewise Therapeutics monte suite à des résultats prometteurs pour le traitement de l’épaississement du cœur
La société ajoute que CANYON est l’essai d’intervention le plus important à ce jour pour la BMD et le premier à avoir atteint son critère d’évaluation principal. L’essai a été mené auprès de 40 adultes et 29 adolescents.
L’essai a atteint son critère d’évaluation principal, soit le changement par rapport à la ligne de base de la créatine kinase (CK).
Les résultats ont démontré un changement significatif par rapport à la ligne de base de la CK dans le groupe traité par le sevasemten (différence par rapport au placebo, baisse moyenne de 28% entre les 6e et 12e mois, p=0,02).
L’évaluation ambulatoire de North Star (NSAA, un changement de la fonction motrice), le critère d’évaluation secondaire clé de la fonction, a montré une tendance à l’amélioration au fil du temps dans le groupe traité par le sevasemten.
La troponine I du muscle squelettique rapide (TNNI2) plasmatique, un biomarqueur spécifique de la lésion musculaire squelettique rapide, a montré une réduction significative par rapport au placebo.
Des mesures fonctionnelles supplémentaires, dont la marche/course de 10 mètres, l’escalade de 4 marches et le test chronométré de 100 mètres, ont montré des tendances à l’amélioration par rapport au placebo.
La population traitée avait une maladie plus avancée que le placebo.
Le sevasemten a été bien toléré et il n’y a pas eu de nouvelles inquiétudes concernant la sécurité.
La société est en bonne voie pour achever le recrutement de la cohorte GRAND CANYON d’ici au premier trimestre 2025.
Mouvement des prix Lundi, lors du dernier contrôle, l’action EWTX avait augmenté de 8,62 % pour atteindre 30 $.