FUKUOKA, Japon, 21 octobre 2022 /PRNewswire/ — EditForce, Inc. (ci-après « EditForce »), dont le siège social se situe à Fukuoka, au Japon, a réalisé la première technologie d’édition d’ARN au monde qui permet de changer les bases d’édition d’ARN de « U » en « C », et a démontré que cette technologie fonctionne même dans les cellules humaines dans une étude conjointe avec le professeur Takahiro Nakamura, de la Faculté d’agriculture de l’Université de Kyushu. Cette étude ouvre la voie à l’édition de mutations génétiques qui n’auraient pas pu être la cible des technologies existantes, et devrait contribuer à la R&D de thérapies pour diverses maladies génétiques. EditForce améliorera la sécurité et l’efficacité de l’édition dans ses activités de développement pour établir des technologies de thérapie génique innovantes. L’étude a été publiée dans la revue scientifique « Communications Biology » le 15 septembre (16 septembre en JST) 2022.
Aperçu de la recherche
Le génome présent dans chaque cellule humaine est constitué de quatre bases nucléotidiques – A, C, G et T – dont la séquence contient les informations nécessaires à la constitution d’un corps humain. Les cellules génèrent de l’ARN composé de quatre bases nucléotidiques – A, C, G et U – à partir des séquences génomiques, puis produisent des protéines en fonction des séquences de l’ARN. Cependant, les modifications d’un seul nucléotide d’un génome ou d’une séquence d’ARN sont à l’origine de diverses maladies. Le traitement de ces maladies nécessite une technologie d’édition de base unique permettant de réparer les mutations du génome ou de l’ARN afin de ramener les séquences sur la voie normale.
Actuellement, la technologie d’édition du génome s’est développée rapidement, mais le développement de la technologie d’édition des séquences d’ARN reste limité. En particulier, en ce qui concerne la substitution d’une seule base, des technologies ont été établies pour remplacer le « C » par le « U » et le « A » par le « G », mais la substitution d’autres bases reste à faire.
L’étude a clarifié le mécanisme d’édition de l’ARN dans les plantes pour substituer le « U » par le « C », sur la base duquel EditForce a réalisé la première technologie d’édition de l’ARN (substitution de base) au monde qui substitue le « U » par le « C », et la société a démontré que cette technologie fonctionne dans les cellules humaines.
Les technologies d’édition de bases peuvent être appliquées au traitement de maladies causées par une seule mutation, et la technologie d’édition d’ARN « U-to-C » de l’étude ouvre la possibilité à l’édition de mutations qui n’auraient pas pu être la cible des technologies existantes. En outre, la réparation des mutations par l’édition d’ARN sans modification de la séquence du génome permettra à EditForce de fournir des traitements plus sûrs aux patients. La société espère que cette technologie permettra d’établir une nouvelle thérapie génique en améliorant la sécurité et l’efficacité de l’édition dans ses activités de développement.
Ce travail a été soutenu par la bourse de recherche pour jeunes chercheurs financée par la préfecture de Yamanashi.
Informations sur l’article
Ichinose M., Kawabata M., Akaiwa Y., Shimajiri Y., Nakamura I., Tamai T., Nakamura T., Yagi Y. et Gutmann B. « U-to-C RNA editing by synthetic PPR-DYW proteins in bacteria and human culture cells » Commun Biol. 5, 968 (2022).
À propos d’EditForce, Inc.
EditForce, Inc, une société de capital-risque créée par l’université de Kyushu qui développe une technologie unique d’édition de l’ADN/ARN (technologie de la plateforme PPR*), a été créée en mai 2015 par KISCO Ltd et le professeur Takahiro Nakamura de l’université de Kyushu (ancien président d’EditForce et actuel conseiller scientifique) et financée par des sociétés et des fonds ayant déjà investi dans les sciences de la vie et la biotechnologie. EditForce cherche à découvrir des médicaments en appliquant la technologie PPR dans le cadre de recherches conjointes avec des universités et des entreprises privées.
Pour plus d’informations, consultez le site : https://www.editforce.co.jp/
* Plateforme technologique de protéines à motifs PPR (pentatricopeptide repeat)
La protéine PPR, découverte chez les plantes, régule l’expression des gènes en se liant à l’ADN et à l’ARN de manière séquentielle. Les protéines PPR sont également présentes chez les humains et les levures, où elles ont des fonctions similaires. Le professeur Takahiro Nakamura et le Dr Yusuke Yagi, directeur technique d’EditForce, se sont penchés sur les protéines PPR et ont élucidé le mécanisme qui détermine la spécificité de la séquence. Ils ont également mis au point une technologie permettant de créer diverses protéines PPR, dont chacune se lie à une séquence d’ADN ou d’ARN cible spécifique. Par ailleurs, il est possible de manipuler et de modifier le génome et l’ARN cibles à l’intérieur et à l’extérieur de la cellule par fusion avec des protéines effectrices.
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